市场机会与需求 - Ocular Oncology市场机会为数十亿美元，当前标准治疗方法具有显著的共病风险[11] - 每年在美国和欧盟新诊断的脉络膜黑色素瘤患者约为11,000例，其中约80%的患者在早期阶段被诊断[70] - 当前标准治疗方法导致约70%的患者在5-10年内出现不可逆的视力丧失[72] - 50%的患者在接受放射治疗或眼球摘除术后仍然死亡，显示出高未满足的医疗需求[26] 临床试验与治疗效果 - 完成了1b/2期临床试验，关键临床终点数据积极[11] - AU-011的目标是消除脉络膜中的恶性细胞并保留视力[33] - 所有治疗患者的肿瘤控制率为54%（30/56），小肿瘤活跃生长患者的肿瘤控制率为60%（12/20）[48] - 在小肿瘤活跃生长的治疗方案中，肿瘤控制率达到64%（9/14）[48] - 经过12个月的随访，肿瘤生长率的统计显著性降低，p值为0.0006，支持计划的关键终点[50] - 在所有治疗患者中，肿瘤厚度的生长率变化为-0.729 mm/yr，显示出显著的肿瘤生长率降低[50] - 在小肿瘤和活跃生长的患者中，71%的视力保留率，长期视力损失≥15个字母的失败率较低[46] - 在所有剂量组中，视觉保留率为71%-86%，即使在靠近黄斑或视神经的肿瘤患者中[59] 研发与未来展望 - 计划在2022年下半年启动Choroidal Melanoma的2b期（关键试验）[12] - 目前正在进行的Phase 2 Suprachoroidal研究中，多个剂量组正在招募患者[51] - 在Phase 2 SC试验中，没有与药物相关的严重不良事件或剂量限制毒性[56] - 注册研究中，所有仅接受AU-011治疗的患者在长达两年的随访中视觉稳定且无局部疾病进展[60] 管理团队与投资者基础 - 管理团队拥有超过20年的药物批准经验，强大的投资者基础[11] 不良事件与风险 - AU-011的治疗相关不良事件中，83.9%的患者出现玻璃体炎，7.1%为三级不良事件[45]