业绩总结 - 2019年上半年收入为239,792美元，较2018年同期的26,662美元增长了800%[171] - 2019年上半年研发费用为2,714,217美元，较2018年同期的1,342,179美元增长了102%[171] - 2019年上半年净亏损为9,088,471美元，较2018年同期的5,488,372美元增长了65%[171] - 截至2019年6月30日，现金、受限现金和可交易证券总额为6,135,837美元，较2018年12月31日的27,121,576美元下降了77%[173] - 截至2019年6月30日，总资产为24,730,370美元，较2018年12月31日的45,074,640美元下降了45%[173] - 截至2019年6月30日，流动资产总额为7,742,644美元，较2018年12月31日的28,722,941美元下降了73%[173] - 截至2019年6月30日，股东权益总额为24,942,586美元，较2018年12月31日的33,114,435美元下降了25%[173] - 2019年上半年每股净亏损为0.31美元，较2018年同期的0.20美元下降了55%[171] 用户数据 - 美国每年约有700名20岁以下儿童和青少年被诊断为交感神经系统肿瘤，其中约650例为神经母细胞瘤[38] - 神经母细胞瘤在15岁以下儿童中的发病率为每百万儿童10.2例[38] - 神经母细胞瘤占儿童癌症相关死亡的约15%[38] - 全球范围内约有5300万人携带耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA），美国每年因MRSA住院约126,000例，严重感染约94,000例，相关死亡约19,000例[40] 未来展望 - 预计在2020年第二季度至第四季度将有3个治疗候选药物进入临床阶段，主要针对神经母细胞瘤、金黄色葡萄球菌感染和肥胖症[5] - 预计ALS-4在全球的峰值销售额为5,722百万美元，主要市场包括欧盟和中国[167] - 预计S. aureus（不包括侵袭性MRSA）的峰值销售额为1,465百万美元[168] - 计划在未来5年内筛查超过7000种孤儿疾病[27] 新产品和新技术研发 - 目前有超过15个治疗候选药物在开发中，涵盖感染性疾病、肠道微生物组、孤儿病药物再利用等领域[5] - 针对金黄色葡萄球菌的抗病毒小分子药物预计在2020年第一季度完成口服制剂的IND申请[30] - 针对肥胖症的治疗候选药物预计在2020年第二季度完成IND申请[31] - ALS-4是针对金黄色葡萄球菌感染的非细菌性抗毒性药物候选，IND提交目标为2020年第一或第二季度[79] - CLS-1是针对肥胖治疗的领先项目，采用调节肠道微生物群化学信号的机制，目前市场上没有类似机制的肥胖治疗药物[131] - 计划进行混合I期临床试验，目标是满足肥胖治疗的未满足需求[137] 市场扩张和并购 - 2014年，默克以84亿美元收购了Cubist Pharmaceuticals，显示出抗生素市场的高价值[82] - Boehringer Ingelheim与Gubra在肥胖治疗方面的合作承诺最高达3亿美元[130] 负面信息 - 万古霉素的使用已超过60年，但其对金黄色葡萄球菌的疗效正在减弱[84] - ALS-4的抗毒性机制使其在不直接杀死细菌的情况下，减少细菌的致病性，从而降低细菌产生抗药性的可能性[91]