业绩总结 - 公司截至2022年第三季度的财务状况为现金约5.58亿美元，流通股约1.49亿股[15] - 公司预计在未来五年内实现超过20亿美元的产品销售，并计划进行8项III期临床试验的结果发布[2] - 公司预计运营支出和现金消耗在第四季度将继续下降，且有潜在的非稀释融资机会[16] 用户数据 - Acoramidis在12个月的ATTR-ACT研究中，血清TTR的平均变化为+38.5%，而安慰剂组为-0.7%[32] - 在NT-proBNP的变化中，Acoramidis组的改善为+0.6%，而安慰剂组为+24.3%[32] - 74%的心脏病专家表示将在新诊断患者中采用最佳类药物稳定剂[41] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2023年进入ATTR-CM市场，推出第二代更强效的TTR稳定剂Acoramidis[23] - 预计2023年将启动Phase 3临床试验，Phase 2的剂量寻找研究已招募70名以上参与者[57] - Ribitol在Phase 2中显示出43%的α-DG糖基化比率增加，且肌酸激酶减少70%[113] 市场扩张和并购 - Acoramidis针对转甲状腺素(TTR)淀粉样变病的市场规模目前为30亿美元，预计将增长至100亿至150亿美元[19] - ATTR-CM市场的增长驱动因素包括非侵入性诊断工具的采用增加和对口服TTR稳定剂的市场熟悉度提高[22] - 预计Acoramidis的市场潜力将受到心血管结果的整体益处和绝对死亡率的影响[39] 未来展望 - 公司在未来十年内的晚期管线预计将带来显著的风险调整收入和多元化的收入增长[11] - 预计ATTRibute-CM Part B的30个月结果将在2023年中公布[28] - 预计2023年将发布Phase 3的顶线数据[65] 负面信息 - Acoramidis在12个月的研究中，观察到治疗相关的不良事件减少27%[32] - Ribitol的临床试验中记录了100个不良事件，其中12个可能与BBP-418治疗相关[117] 其他新策略和有价值的信息 - Encaleret在Phase 2B研究中显示出快速且持续的血清钙、尿钙和PTH正常化[80] - BBP-418的市场保护预计可持续到2040年[127] - BBO-8520在KRASG12C模型中表现出强效，100 mg/kg剂量下实现近乎完全的信号抑制[161]