业绩总结 - Achondroplasia在美国和欧洲的患病率为55,000，项目启动资金为8500万美元[7] - ADH1项目在美国和欧洲的携带者数量为20,000至25,000，启动资金为3200万美元[7] - LGMD2i项目在美国和欧洲的患者数量为7,000，启动资金为4000万美元[7] - ATTR-CM市场预计在高峰期将超过100亿美元[11] - 公司预计在2023年中期发布ATTR-CM的Phase 3 30个月全因死亡率和心血管住院数据[18] - 公司通过合作前期资金和PRV收益筹集超过2亿美元[13] - 公司计划在2024年前完成5项Phase 3试验，每项试验的目标市场规模均超过10亿美元[13] - 公司已采取措施显著减少季度现金消耗，减少了超过30%的项目数量[13] - 预计在2023年年底前发布ATTR-CM的Phase 3数据[15] 用户数据 - Acoramidis在2021年8月31日的数据中显示，NT-proBNP的中位数下降为-437 pg/mL，68%的参与者NT-proBNP水平低于基线[23] - Acoramidis在12个月时，NT-proBNP相较于安慰剂的变化为+0.6%，而安慰剂组为+24.3%[27] - Acoramidis在12个月时，血清TTR浓度相较于安慰剂增加了38.5%，安慰剂组则下降了0.7%[27] - 在ATTRibute-CM研究中，基线NT-proBNP中位数为2778 ng/L，KCCQ-OS均值为71.4[30] - 研究显示，Acoramidis在12个月时未改善6分钟步行距离（6MWD），但在KCCQ-OS上有积极改善[28] - ATTRibute-CM研究的基线特征显示，参与者的平均年龄为77岁，NYHA II级占72.7%[30] 新产品和新技术研发 - Acoramidis在开放标签扩展研究中，表现出近乎完全的TTR稳定性和可持续增加的血清TTR浓度[21] - Encaleret在Phase 2B研究中，69%的参与者达到了计划的主要复合终点，即血钙和尿钙均在目标范围内[76] - Encaleret在24周内维持了正常的血钙和24小时尿钙排泄，且无严重不良事件报告[82] - BBP-418（Ribitol）在90天内实现了α-DG的糖基化比率平均增加43%[119] - 在90天内，肌酸激酶（CK）从基线减少了70%，在180天内减少了77%[119] - BBP-631的美国和欧盟患者普遍率为75,000人，处于1/2期临床阶段[122] - BBP-8520在H358异种移植模型中表现出100%的肿瘤完全缓解率，且在10 mg/kg剂量下观察到10/10的完全缓解[144] 市场扩张和并购 - 公司与百时美施贵宝宣布达成超过9亿美元的交易，以开发和商业化SH2抑制剂BBP-398[158] - 公司计划完成BBP-398的第一阶段单药剂量递增研究[159] - 公司计划启动BBP-398的联合研究（KRAS G12Ci、免疫疗法、EGFR抑制剂）[159] 负面信息 - 参与者中有90.3%报告至少出现一次治疗相关不良事件（TEAE），大多数为低级别，且没有被评估为与研究药物相关[50] - 与研究药物相关的TEAE少于10%，所有相关TEAE均为1级[50] - 参与者在Cohort 3中有1例轻度高磷血症（1级），导致剂量减少，参与者在降低剂量后无不适[50]