公司概况 - 公司目标是开发和推出针对自身免疫疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法[5] - 公司现金可维持至2024年第一季度，2022年第二季度末现金和投资达9680万美元[7] 产品管线 - 细胞疗法管线针对影响超8万美国患者的疾病，包括5个已披露和2个未披露的候选产品[7] - DSG3 - CAART治疗黏膜寻常型天疱疮（mPV）的DesCAARTes™ 1期试验正在进行，A1 - A4队列显示良好安全性，剂量达25亿细胞时无严重不良反应[7] - MuSK - CAART治疗MuSK重症肌无力的MusCAARTes™试验计划于2022年启动，已获FDA快速通道指定[7][46] - PLA2R - CAART治疗PLA2R相关膜性肾病处于临床前阶段，显示体外抗原特异性细胞毒性[50][51] 技术平台 - 公司科学平台利用临床验证的CAR - T技术，CAAR - T候选产品旨在选择性消除致病B细胞[8][9] - CABA™平台为模块化“即插即用”架构，可开发针对B细胞介导疾病的产品组合[11] 临床试验 - DesCAARTes™ 1期试验评估DSG3 - CAART剂量范围达750倍（2000万 - 100 - 150亿细胞），主要目标是确定最大耐受剂量[26] - MusCAARTes™研究将评估MuSK - CAART，确定最大耐受剂量并评估安全性，采用单剂量而非分次给药[46][47] 制造策略 - 采用三阶段制造策略，依次为与宾夕法尼亚大学合作、与CDMO合作及建设自有制造设施[54]