财务状况 - Cabaletta Bio在2022年第一季度末拥有现金和投资总额为1.092亿美元，预计资金可支持运营至2023年第三季度[6] 临床试验与产品开发 - 在DesCAARTes™试验中，DSG3-CAART在A1至A4组的剂量高达25亿细胞，显示出良好的安全性，未观察到细胞因子释放综合症(CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合症(ICANS)或相关的严重不良事件(SAE)[6] - Cohort A4的DSG3-CAART持久性接近抗CD19 CART在肿瘤学中观察到的范围下限[6] - Cohort A5的剂量正在进行中，最高可达75亿细胞，计划增加多个额外的队列以增强DSG3-CAART的体内暴露[6] - Cabaletta Bio的细胞治疗管线针对超过8万名美国患者的疾病，当前管线包括7个项目[11] - MuSK-CAART针对MuSK抗体阳性重症肌无力的临床试验预计将在2022年启动[6] - 目前，Cabaletta Bio的产品候选药物包括DSG3-CAART、MuSK-CAART、PLA2R-CAART和FVIII-CAART等[10] - DSG3-CAART的临床试验中，患者接受的细胞剂量范围为20M到10-15B，显示出高达750倍的剂量递增潜力[25] - Cohort A5e的设计旨在增强产品中已存在的细胞亚型，以提高产品效力和运输能力[24] - Cohort A6m的患者将接受总计10到15亿个DSG3-CAART细胞的多剂量方案[24] - 在DesCAARTes™试验的前四个队列中未观察到剂量限制性毒性（DLTs）[35] - Cohort A1至A4的DSG3-CAART持久性呈剂量依赖性[38] - 主要安全终点在3个月内评估，预计每个队列完成后的6个月内提供数据[34] - MuSK-CAART在动物模型中显示出特异性靶向作用，成功消除抗MuSK靶细胞[43] - MuSK-CAART的剂量分组包括A1（100M）、A2（500M）、A3（2.5B）和A4（5到7.5B），每组的受试者数量为2（+4）和6[45] - 主要终点为不良事件，包括剂量限制性毒性（DLT），次要目标包括CAAR T细胞扩增/持久性、抗MuSK抗体滴度变化等[46] - PLA2R相关的膜性肾病患者中，约75%的患者存在抗PLA2R抗体，且抗体水平与疾病活动、缓解和复发相关[48] - 预计美国符合PLA2R-CAART治疗的患者数量为4,000到8,000，年发病率为700到1,400[49] 制造与市场策略 - Cabaletta Bio的制造策略采用三阶段方法，第一阶段与宾夕法尼亚大学合作，确保细胞处理能力[52] - Cabaletta Bio的制造设施将通过租赁、工程和建设进行商业化和规模化[52] - 预计在2022年中期将公布DesCAARTes试验的额外数据，包括A4组的临床和转化数据[55] 领导团队 - Cabaletta Bio的领导团队包括首席执行官Steven Nichtberger, M.D.和首席财务官Anup Marda[54]