财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度运营费用约为9700万美元，其中研发费用7400万美元，一般及行政费用2300万美元 [23] - 第二季度末资产负债表上现金和有价证券约为8.25亿美元，资金可支持到2025年 [74] 各条业务线数据和关键指标变化 Emraclidine项目 - 用于精神分裂症和阿尔茨海默病精神病（ADP）治疗，Phase II EMPOWER项目预计2024年下半年读出数据 [33] - ADP的Phase I健康老年志愿者试验正在进行，结果将指导临床开发计划 [39] - 近期入组速度慢于预期，公司采取增加站点和研究人员外联等缓解措施 [8][15] Tavapadon项目 - 用于治疗帕金森病，TEMPO试验正在进行，TEMPO - 3预计2024年首次读出数据，TEMPO - 1和TEMPO - 2预计2024年下半年读出数据 [9][16] - 开放标签扩展试验的转入率达90%以上 [16] Darigabat项目 - 用于癫痫和恐慌症治疗，癫痫的Phase II realized试验预计2024年年中出结果，开放标签扩展试验转入率高 [10][17] - 恐慌症的ADAPT试验已启动，将评估25毫克每日两次剂量与安慰剂对比，计划入组228名患者 [36][44] 早期管线项目 - CVL - 354项目获得美国国立药物滥用研究所（NIDA）810万美元三年期资助，支持其临床开发 [47] - TMM - 175项目获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会资助，旨在减缓或阻止帕金森病进展 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于打造世界级神经科学公司，拥有强大产品线，有望为神经疾病患者带来新治疗方案 [6][51] - 注重数据质量和执行纪律，采取措施解决入组问题，确保临床试验成功 [42][60] - 考虑多种资本获取方式，包括合作和区域协作，以实现患者和股东价值最大化 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队充满热情和奉献精神，科学创新能力强，对未来发展充满信心 [5] - 各项目有潜力成为重要治疗方案，公司将努力推进临床试验，为患者带来新选择 [9][10] - 新的执行团队充满活力，将共同努力推动公司发展 [12] 其他重要信息 - 公司提醒会做出前瞻性声明，建议关注向美国证券交易委员会（SEC）提交的风险和不确定性信息 [4] - 会议可参考当天早上的新闻稿和公司网站上的最新企业演示文稿 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待时间表延迟原因及精神分裂症试验提交时间表和所需数据 - 公司强调关注数据质量，严格筛选站点和研究人员，降低安慰剂变异性 [60] - 虽延迟但不妥协数据质量，正在为Emraclidine提交新药申请（NDA）做准备，但未明确提交时间 [61][87] 问题: Emraclidine试验中为减少安慰剂反应采取的措施 - 关注患者特征和站点评估者质量，制定计划确保试验成功 [66] - 各站点有安慰剂缓解协议，限制站点和国家数量以控制安慰剂反应 [121] 问题: 精神分裂症项目合适患者特征及市场机会，以及公司现金跑道 - 试验针对广义精神分裂症人群，为确保试验成功设置一定控制条件 [123][124] - 第二季度末有8.25亿美元现金，资金可支持到2025年 [74] 问题: 新CEO是否会对业务进行审查及整体战略想法 - 公司认为拥有无与伦比的神经科学资产管线，优先推进试验，为多个关键试验读出做准备 [91][92] - 有流程确保找到合适患者，保证试验成功 [93][94] 问题: Emraclidine药物相互作用研究目的，以及Kappa和MU剂量范围的科学假设 - 药物相互作用研究是注册申报标准流程，用于告知标签潜在相互作用和剂量调整信息 [100] - 不同适应症可能需要不同剂量范围，公司将根据疾病病因和患者群体选择合适剂量 [102][103] 问题: Darigabat恐慌症研究患者基线症状严重程度及试验期间能否使用救援药物 - 研究使用中度症状患者群体，恐慌症症状量表严重程度至少为12，入组前一个月至少有8次恐慌发作且无无发作周 [109] - 试验期间不允许使用救援药物，每次访视会筛查是否使用其他治疗 [110] 问题: ADAPT研究入组情况及概念验证成功标准 - 未提及入组情况，试验为14周，12周维持期，80%把握度检测活性药物和安慰剂组患者在维持期最后两周无恐慌发作比例差异达20% [136] 问题: 痴呆相关冷漠症患者识别挑战及市场机会 - 该项目获FDA快速通道指定，最大挑战是识别患者，公司将与FDA密切合作 [151] - 一半痴呆患者受冷漠症影响，是主要神经精神综合征和疾病进展预测因素，公司对项目进展感到兴奋 [152] 问题: 精神分裂症试验入组后勤问题 - 与其他赞助商存在站点重叠，有独立委员会审查患者标准，患者可及性有时是瓶颈 [139][140] - 美国和国际站点入组速度近期放缓，部分原因是国家层面协议审批问题，公司目前所有站点已运行，未来会关注数据质量选择新站点 [141][142] 问题: Emraclidine与直接激动剂重叠站点的研究者兴趣、入组率、退出情况，以及EMPOWER - 3开放标签转入患者情况 - 研究者对Emraclidine及新药物类别热情高，认为可为患者提供更好治疗选择 [171] - 患者完成6周试验后可转入52周开放标签扩展试验，公司借此收集长期暴露数据用于NDA申报 [170] 问题: Emraclidine寻找合适患者是否有后勤或额外筛查问题，以及管线时间变化对早期资产推进的影响 - 寻找合适患者过程有波动，但无额外后勤或筛查问题导致流程放缓，公司确保不纳入不合适患者以保证试验成功 [175][176] - 公司关注资产负债表，会采取机会主义措施确保资产负债表支持晚期和早期项目发展 [177]