财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为850万美元，2022年同期为910万美元，减少主要因临床研究组织支出减少及制造和临床前项目成本降低 [8] - 2023年第二季度一般及行政费用为330万美元，2022年同期为310万美元，增加主要因专业费用增加，部分被董事及高管责任险和其他费用降低抵消 [78] - 2023年第二季度净亏损470万美元，合每股基本和摊薄亏损0.16美元，2022年同期净亏损580万美元，合每股亏损0.25美元 [78] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为3720万美元，预计该现金余额足以支持运营和资本支出至2024年第三季度 [33] - 公司成立以来通过合作获约1.71亿美元非稀释性资金，截至2023年第二季度末剩余8180万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病药物研发 - SEQUEL试验中，CT1812改善大脑活动和连通性，4周内使脑电波模式恢复到健康成年人水平，试验对象为16名轻度至中度阿尔茨海默病患者 [3][4] - SHINE试验目标是在2023年底前完成招募，预计2024年同期出顶线数据 [14][36][37] - START试验已启动首个临床站点，预计北美50 - 60个站点招募患者，患者将随机接受每日一次CT1812或安慰剂治疗18个月 [74] 干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）药物研发 - MAGNIFY试验7月开始给首位参与者用药，预计招募246名被诊断为干性AMD且有可测量地理萎缩的成年人 [30] - 该试验中CT1812将给药24个月，通过测量地理萎缩病变大小变化评估疾病进展减缓情况 [69] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续构建支持靶向淀粉样β寡聚体的证据，认为CT1812可通过调节sigma - 2受体防止寡聚体与神经元结合，有望预防突触丧失，减缓或阻止认知障碍进展 [29] - 随着其他生物制剂进入市场，公司认为口服药物CT1812可与这些方法互补，且预计不会出现ARIA，目前研究中也未观察到 [29] - 公司认为干性AMD市场规模大，CT1812作为口服药物有差异化优势，有望成为一线疗法，但需先证明药物疗效和安全性 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司临床领导团队持续为口服CT1812的神经保护作用构建有力证据，近期SEQUEL试验结果带来新证据 [67] - 公司对阿尔茨海默病领域近期积极事件感到高兴，包括LEQEMBI的全面批准，Lilly和Eisai近期报告的数据支持了淀粉样蛋白在阿尔茨海默病中的作用 [73] - 公司在所有目标适应症上取得进展，将努力实现试验设定的激进里程碑，感谢患者、护理人员、研究人员、合作伙伴和团队的支持 [76] 其他重要信息 - 公司团队与合作者撰写的文章《Sigma - 2 receptors from basic biology to therapeutic target》发表在《International Journal of Molecular Science》上，对sigma - 2受体功能及其作为治疗靶点的潜力进行全面综述 [5][75] - 公司研究团队在多个会议上展示CT1812对阿尔茨海默病生物学和干性AMD相关通路的影响，表明其在目标上有一致、可测量的蛋白质组学影响 [31] 问答环节所有提问和回答 问题1: LEQEMBI获批是否影响SHINE试验招募，以及对START试验招募的影响，SHINE试验若年底完成招募何时出顶线数据 - 目前SHINE试验招募未受影响，目标是2023年底完成招募；START试验有相关应对措施；若SHINE试验年底完成招募，预计2024年同期出顶线数据 [36][37] 问题2: 公司研究中ApoE4患者情况，以及对联合用药的看法 - 研究中有ApoE4患者，但目前无法判断其对ARIA或其他副作用的差异反应；START研究结束后会有联合用药的相关数据 [18][42] 问题3: 对生物标志物终点的看法，是否会改变终点 - 认为改变终点困难，目前FDA批准的药物使用现有终点，公司需与FDA讨论后才能确定 [23] 问题4: SEQUEL试验顶线结果公布后从关键意见领袖（KOLs）处得到的反馈 - 反馈积极，KOLs的问题主要围绕结果含义及对未来试验的影响，公司认为这是除靶点结合、脑结构变化、生物标志物数据外的又一积极信号 [40] 问题5: CT1812靶点是置换淀粉样β寡聚体，PET成像是否是合适的衡量指标 - 认为PET成像可能是近期抗体药物的合适衡量指标，但不一定是CT1812的最佳衡量指标，公司认为CT1812可预防毒性，但不会大量清除较大斑块物种 [48] 问题6: SHINE和SHIMMER试验若今年完成招募，何时能与FDA讨论结果 - 若今年完成6个月研究的招募，预计明年此时清理完数据后与FDA讨论痴呆症研究结果 [49] 问题7: 干性AMD研究何时有初始疗效数据，以及如何融资、是否有合作计划 - 需1.5年导入期招募患者，之后进行18个月研究，所以还需一段时间才有数据；公司持续与战略合作伙伴沟通，但目前无合作计划，会继续向投资者和药企介绍CT1812在多个适应症的机会 [51] 问题8: 能否谈谈可预测神经变性或突触保护、支持CT1812加速审批途径的生物标志物 - 公司广泛研究生物标志物，收集治疗前后脊髓液进行分析，寻找药物暴露和疾病修饰的候选标志物，包括NFL、GFAP等已有标志物，也在寻找新标志物 [43] 问题9: 谈谈地理萎缩治疗领域的发展趋势，CT1812的定位和商业机会大小 - 干性AMD市场大，CT1812作为口服药物有差异化优势，有望成为一线疗法，甚至用于对玻璃体内注射治疗效果不佳的患者，但需先证明疗效和安全性 [44] 问题10: START试验是否有中期分析 - START试验没有中期分析，整个研究只有一次数据读出，但研究过程中有多次评估 [38]