财务数据和关键指标变化 - 2022年研发费用为3030万美元，2021年为1860万美元，增长主要归因于临床项目支出增加和人员成本上升 [13] - 2022年一般及行政费用为1320万美元，2021年为1000万美元，增长源于员工成本、董事及高管责任险成本和专业费用增加 [34] - 2022年净亏损2140万美元，即每股基本和摊薄亏损0.91美元，2021年净亏损1170万美元，即每股基本和摊薄亏损3.13美元 [34] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为4160万美元，有8900万美元赠款资金支持临床试验，无长期债务 [34] - 2022年赠款收入约覆盖一半运营费用，开展的试验除MAGNIFY试验外均有赠款支持 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病业务线 - SEQUEL研究已完成轻度至中度阿尔茨海默病患者入组，预计2023年晚些时候公布顶线数据，研究关注治疗四周后治疗组与安慰剂组慢波活动相对数据功率的变化 [17][29] - START试验获FDA协议批准，准备招募早期阿尔茨海默病患者，预计2023年开始启动试验点，该试验获8100万美元赠款 [30] - SHINE试验为轻度至中度疾病的144名患者开展的2期试验，已扩展至西班牙、荷兰和捷克共和国，预计2024年秋季完成入组并获得顶线结果 [8][52] 痴呆与路易体业务线 - SHIMMER研究正在招募轻度至中度路易体痴呆患者，预计在美国30多个地点进行，预计2024年获得数据 [8] 眼科业务线 - MAGNIFY试验获FDA批准，计划于2023年启动，为随机安慰剂对照2期试验，预计招募约240名患有干性AMD和可测量地理萎缩的患者，试验为期两年 [31][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 干性AMD估计占年龄相关性黄斑变性患者的90%，美国约100万人患有地理萎缩，是一个未满足需求的重要领域和巨大市场 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的创新口服药物候选物，以CT1812为主要候选药物 [28] - 公司将继续推进现有临床试验，拓展新的适应症和地区，如将CT1812用于地理萎缩的研究 [7][8] - 公司推出Cognition Conversations播客，以向不同受众传达信息和以患者为中心的使命 [10] - 行业中Apellis Pharmaceuticals的Syfovre获批，为公司进入干性AMD市场带来机遇，公司认为口服药物在长期治疗方面具有优势 [9][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年充满期待，认为将是具有里程碑意义的一年，有工具和资源继续为中枢神经系统和视网膜年龄相关神经退行性疾病开发疗法的使命 [32] - 公司与Lincoln Park Capital的股权融资协议及其他资本策略，加上控制费用，使公司现金可维持到2024年下半年 [33] 其他重要信息 - 公司自成立以来通过赠款筹集约1.71亿美元非稀释性资金 [12] - 3月10日，公司与Lincoln Park Capital达成协议，有权在36个月内出售最多3500万股普通股 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SEQUEL研究的EEG数据关注什么，是否有预测价值 - 公司关注治疗四周后治疗组与安慰剂组慢波活动相对数据功率的变化，认为这是衡量急性活动的指标，若有积极变化，表明从突触中急性去除A寡聚体对突触活动有积极影响 [17][37] 问题2: 公司进入地理萎缩领域的依据 - 基于阿尔茨海默病研究的蛋白质组学数据、全基因组关联研究、基础科学研究以及公司和合作者的一系列研究，表明Sigma - 2调节可使视网膜中特定细胞类型的功能障碍正常化，从而有信心开展地理萎缩研究 [19] 问题3: 赠款是否为未来战略，预计申请多少赠款，现有赠款能覆盖多少研发支出，赠款资金是否计入资产负债表 - 未来赠款规模会变小，2022年赠款收入约覆盖一半运营费用，除MAGNIFY试验外，其他试验均有赠款支持，发生符合条件的费用时从赠款中支取并获得报销，支付里程碑或预付款时，赠款收入作为递延收入计入资产负债表，随着试验进展确认为收入 [40][59] 问题4: ADPD会议上展示的蛋白质组学数据有何意义，对CT1812在阿尔茨海默病中的作用有何支持 - 具体蛋白质细节未公布，海报将在一周半后发布，届时可查看相关信息 [61] 问题5: 干性AMD是否有人类遗传数据显示Sigma - 2受体的参与，阿尔茨海默病研究中是否有干性AMD患者显示疗效信号，CT1812口服药物在干性AMD治疗格局中的定位 - 文献中的全基因组关联研究表明Sigma - 2受体相关蛋白质变化与地理萎缩风险或保护有关；未对阿尔茨海默病研究对象进行地理萎缩筛查；认为口服药物在长期治疗方面有优势，可能具有颠覆性或可用于联合治疗，需进一步研究 [63][44] 问题6: GA 2期试验的治疗周期、是否关注视觉公平性及更新时间 - 试验为期两年，因地理萎缩进展缓慢，需要较长时间测量变化；会以多种方式测量视力，支持主要结果，但不是主要指标 [49][66] 问题7: SHINE试验预计完成入组和获得顶线结果的时间 - 目标是2024年完成入组，最后一名患者在年底入组，试验为期六个月，清理数据并获得顶线结果还需几个月，预计在2024年秋季 [52] 问题8: Sigma - 2受体调节在神经退行性疾病和地理萎缩中的联系及相互预测性，MAGNIFY研究预计何时获得早期数据 - Sigma - 2受体能调节视网膜和中枢神经系统细胞内的某些共同过程，相互预测性有待结果公布 [57] 问题9: SEQUEL和SHINE研究中哪些CSF生物标志物与寡聚体置换更相关，哪些在急性研究中变化，哪些需要长期给药 - 公司获得NIA支持进行CSF生物标志物分析，目前正在确定预测变化的候选生物标志物，需查看急性研究数据才能确定哪些标志物需要更长时间变化 [69] 问题10: SEQUEL数据将在哪个论坛公布 - 尚未宣布 [71] 问题11: SHINE数据预计何时公布 - 未提及具体时间 [74]