财务数据和关键指标变化 - 2021年11月公司完成440万股的IPO，募集资金5200万美元 [18] - 自公司成立以来，获得总额1.689亿美元的赠款资助，2021年获得赠款收入1740万美元 [18] - 2021年研发费用为1860万美元，2020年为1290万美元，增加570万美元，主要因与合同制造组织生产临床前和未来临床试验材料的制造费用增加 [19] - 2021年12月31日止年度，一般及行政费用为1000万美元，2020年同期为450万美元，增加主要因IPO后期权授予的非现金股权薪酬和新上市公司的董事及高级职员责任保险费用 [20] - 2021年12月31日止年度，净亏损1170万美元，每股亏损3.13美元；2020年同期净亏损780万美元，每股亏损23.76美元，加权平均普通股股数因IPO不同 [21] - 2021年12月31日，现金及现金等价物为5470万美元，可用赠款资金为1.1亿美元，公司估计有足够现金支持运营和资本支出至2023年下半年 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 CT1812在阿尔茨海默病方面 - 在巴塞罗那ADPD会议上，展示SNAP研究数据，单剂量CT1812使轻度至中度阿尔茨海默病患者脑脊液中A寡聚体快速大量置换，安慰剂组无此变化，预计今年公布完整结果 [10] - 展示II期SHINE研究第一部分生物标志物分析，该组接受CT1812治疗的患者，与阿尔茨海默病和帕金森病相关的22种失调蛋白质水平向健康对照水平恢复，获NIA 1300万美元赠款，目标是招募超120名患者完成SHINE研究 [11] - CT1812正在进行的SEQUEL研究，探索定量脑电图作为轻度至中度AD患者疾病严重程度和治疗效果的非侵入性生物标志物，预计年底有数据读出 [12] - 获8000万美元赠款，预计2022年下半年启动540名患者的II期试验，与阿尔茨海默病临床试验联盟合作进行 [13] CT1812在路易体痴呆（DLB）方面 - 基于研究证据，认为sigma - 2受体可能是DLB的有前景靶点，已启动II期试验评估CT1812作为DLB疾病修饰疗法的潜力，临床站点正在加入，由NIA 3000万美元赠款资助 [14] CT1812在干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）方面 - 计划2022年下半年启动临床项目研究CT1812在dry AMD患者中的潜力，有证据表明CT1812治疗可能对与dry AMD相关蛋白质有有益影响，期待在5月丹佛的ARVO会议上展示部分结果 [16] 帕金森病方面 - 公司研究团队获得迈克尔·J·福克斯基金会的另一笔赠款，用于推进帕金森病的其他管线候选药物 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要专注于开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的创新口服药物候选物，利用公司在sigma - 2受体方面的专业知识 [8] - 认为用可穿透大脑的小分子药物候选物调节sigma - 2受体复合物的方法，与临床开发中的其他方法不同 [9] - 鉴于DLB患者数量众多且无有效治疗方法，公司将加快DLB临床试验的推进 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为拥有合适的专业知识、科学基础、合作伙伴关系、非稀释性赠款和资金，能够加速为年龄相关神经退行性疾病创造疗法的使命 [17] - 公司已到达令人兴奋的发展阶段，正在努力推进有潜力治疗神经退行性疾病的新型临床候选药物管线，认为在重要市场机会中处于有利地位，有望实现多个临床里程碑，为患者创造新治疗选择，为股东创造长期价值 [38] 问答环节所有提问和回答 问题1: CT1812基于近期ADPD展示，从医生和关键意见领袖处得到的反馈，他们对潜在认知益处的生物标志物读数的看法，以及基于潜在生物标志物方法向FDA申请加速批准途径的可能性 - 公司收到的反馈总体积极，观察到公司在生物标志物研究方面有积极探索，做了其他公司未做之事，对公司在生物标志物方面的工作表示支持 [24] - 公司知晓FDA所有加速审批计划，包括快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评，会与FDA讨论所有加速项目批准的可能性，包括使用生物标志物 [25] 问题2: 新宣布的DLB研究的执行细节，包括研究设计、时间表、目标患者，以及对更广泛的α - 突触核蛋白病的计划 - DLB研究设计为三臂试验，两种不同剂量的CT1812与安慰剂对比，患者治疗6个月，研究过程中跟踪认知功能，并在研究前后采集脑脊液观察生物标志物变化 [29] - 公司获得迈克尔·J·福克斯基金会赠款，支持在帕金森病细胞和动物模型中开发部分管线分子，研究表明sigma - 2调节不仅可中断A寡聚体毒性，还可中断α - 突触核蛋白寡聚体毒性，这促使公司开展DLB研究并继续帕金森病研究 [30] 问题3: 从ADPD会议上的SNAP数据和SHINE生物标志物数据来看，正在进行的SHINE研究中关注的元素，ADPD展示的数据元素在后续分析中的相关性，以及SHINE数据读出的时间表 - 目前SHINE研究正在招募患者和进行站点调查，研究进度取决于招募速度，暂无法确定完成时间 [32] - 研究后半部分设计与ADPD报告的前24名患者相同，主要探索性结果指标是ADAS Cog - 11（阿尔茨海默病认知量表），ADPD报告的生物标志物工作是探索性的，用于了解蛋白质变化与靶点结合、疾病修饰和疾病状态变化的关系，研究完成时会在更大队列中重复部分发现 [34] 问题4: dry AMD研究的启动情况，以及在这个竞争激烈领域，从下半年可能的多项研究结果中获得的经验 - 该领域活动越多，投资者对公司口服（非玻璃体内注射）项目的兴趣越大 [35] - 公司将借鉴阿尔茨海默病试验的经验，快速招募患者，2022年下半年将招募研究站点和患者 [35]