财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物、当前金融资产和受限现金总额为9500万美元，较2021年12月31日的1.77亿美元有所下降[20] - 2022年全年净亏损为9900万美元，较2021年的9700万美元有所增加[22] - 2022年调整后净亏损为9800万美元，较2021年的1.02亿美元有所减少[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有四个正在进行的1期临床试验，分别评估UCART22、UCART123、UCARTCS1和UCART20x22[10] - BALLI-01试验中，5名患者接受了UCART22治疗，其中3名患者显示出抗肿瘤活性[5] - AMELI-01试验中，4名患者在剂量水平2或以上显示出抗白血病活性[15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和法国的临床试验中积极招募患者[33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤[10] - 公司认为其异基因CAR-T细胞疗法具有竞争优势，因为它们可以完全在内部制造，从而减少治疗延迟[6] - 公司与Primera Therapeutics合作开发线粒体DNA编辑工具，用于治疗线粒体疾病[8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年取得的进展感到自豪，并对2023年充满期待[25] - 管理层预计当前的现金状况将足以支持公司运营至2024年第三季度[20] - 管理层认为公司的产品候选物和技术将引领癌症治疗领域的范式转变[25] 其他重要信息 - 公司签署了4000万欧元的信贷额度，并从合作伙伴Servier获得了里程碑付款[9] - 公司在2023年2月完成了2500万美元的股权融资[9] 问答环节所有提问和回答 问题: UCART22试验的招募情况 - 目前在美国和法国的临床试验中积极招募患者[33] 问题: 2023年和2024年的研发费用预期 - 预计2023年的研发费用将与2022年持平，2024年的研发费用尚未提供指导[34] 问题: UCART22试验中内部制造产品的初始数据报告 - 计划在今年晚些时候讨论内部制造产品的结果[39] 问题: 最近资本融资的时机 - 融资是为了满足欧洲投资银行贷款的先决条件[40] 问题: AML项目中双剂量方案的信心和临床成功标准 - 通过在第0天和第10-14天给予第二剂，预计可以最小化宿主排斥反应[45] - 临床成功将通过骨髓检查和CAR-T细胞的流式细胞术来监测[45] 问题: 与CD22 CAR-T领域的自体项目相比，UCART22的竞争优势 - 异基因22产品显示出比自体产品更长的持续时间[50] 问题: UCART20x22试验的剂量水平和患者招募情况 - 目前正在以固定剂量进行招募[55] - 预计大多数患者在接受UCART20x22治疗前已经接受过CD19定向治疗[57] 问题: UCART22试验的疗效标准 - 预计疗效标准会略低于先前报道的52% CR率[65] 问题: UCART22试验中三名患者的持续时间 - 将在今年晚些时候的数据报告中更新持续时间[70] 问题: UCART20x22试验的数据预期 - 预计在今年晚些时候公布早期剂量递增数据[70] 问题: UCARTCS1在多发性骨髓瘤CAR-T领域的位置 - UCARTCS1预计将在BCMA定向治疗后使用[75] 问题: UCART22内部制造产品的效力和Primera合作的影响 - 内部制造产品的体外效力测试显示其优于之前的CDMO产品[80] - Primera合作预计不会对公司的费用产生重大影响[82] 问题: 在CD19自体难治性患者群体中使用CD20和CD22 CAR-T的合理性 - CD20和CD22在大多数B细胞NHL亚型中均有表达，提供了一种有吸引力的替代方案[87]