临床试验与产品研发 - CGT9486在胃肠道间质瘤（GIST）患者的1/2期临床试验中显示出良好的临床活性和安全性[2] - CGT9486针对KIT D816V突变的抑制效果，显示出在重度预处理的GIST患者中，12个月的中位无进展生存期（mPFS）[3] - CGT9486的选择性和效力相较于其他靶点（如野生型KIT、PDGFRα等）具有显著优势，IC50值为1.125 nM[5] - 公司计划在2021年上半年启动针对非高级系统性肥大细胞增生症（Non AdvSM）的临床试验[2] - CGT9486的专利保护至少持续到2033年[3] - 公司正在创建一系列额外的高选择性、强效化合物，以满足高未满足需求的患者群体[2] - CGT9486与苏尼替尼的联合治疗在重度预处理的GIST患者中，整体反应率（ORR）为20%（1例完全缓解，2例部分缓解）[33] - CGT9486与苏尼替尼的联合治疗的临床获益率（CBR）为80%[33] - 在接受CGT9486与苏尼替尼联合治疗的患者中，治疗的中位持续时间为10个月（范围：1到27个月）[35] - 在CGT9486与苏尼替尼的联合治疗中，12个月的中位无进展生存期（mPFS）在接受过≥2次治疗的患者中仍保持在12个月[30] 市场与财务状况 - 公司在2020年12月的二次公开募股后，预计现金余额为2.375亿美元[2] - 截至2020年9月30日，Cogent的现金余额约为2.375亿美元，预计足以支持运营费用和资本支出需求至2024年[41] - 公司在2020年进行了增资的公开发行，预计净收益为1.081亿美元[41] - 截至2020年12月7日，普通股总数为31,911,555股，系列A优先股为33,481,250股[42] - 调整后的完全稀释普通股总数为65,392,805股[42] - 普通股的公开发行价格为每股9.75美元，包括承销商在30天内购买额外1,538,461股的选择权[42] 患者数据与市场潜力 - 系统性肥大细胞增生症（SM）患者中，KIT exon 17 D816V突变的发生率超过90%[11] - 系统性肥大细胞增生症的患者在美国的估计患病人数为2万至3万[13] - 高级系统性肥大细胞增生症（AdvSM）患者的中位生存期少于3.5年[8] - 每年在美国诊断的胃肠道间质瘤（GIST）病例在4,000到6,000例之间[17] - GIST患者的5年生存率为83%[17] - 60%的GIST患者对伊马替尼产生耐药性，其中10%为初级耐药，50%为次级耐药[19] - 约2,000到3,500名可治疗的伊马替尼耐药GIST患者每年存在[19] 其他信息 - CGT9486的剂量水平1为500mg，剂量水平2为1000mg，剂量水平3为1000mg[25] - 在CGT9486与苏尼替尼的联合治疗中，18名患者中有16名经历了任何级别的不良事件（AE）[28]