财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损1200万美元，合每股0.12美元，2022年同期净亏损1590万美元，合每股0.17美元；2023年上半年净亏损2350万美元，合每股0.24美元，2022年同期净亏损3200万美元，合每股0.35美元 [6] - 2023年第二季度研发费用为1000万美元，2022年同期为1230万美元；2023年上半年研发费用为1920万美元，2022年同期为2380万美元 [7] - 2023年第二季度其他收入净额为20万美元，2022年同期其他费用净额为90万美元；2023年上半年其他收入净额为20万美元，2022年同期其他费用净额为190万美元 [8] - 2023年第二季度收入为220万美元，2022年同期为240万美元；2023年和2022年上半年收入均为450万美元 [22] - 2023年第二季度一般及行政费用为420万美元，2022年同期为510万美元；2023年上半年一般及行政费用为900万美元，2022年同期为1080万美元 [23] - 截至7月融资后，公司现金、现金等价物和投资总额为7740万美元，流通在外普通股约1.177亿股，预计现有资金可维持运营至2025年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 TakeAim Leukemia研究 - 与FDA讨论确认300毫克每日两次为白血病单药治疗的推荐2期剂量，将扩大该剂量下复发/难治性剪接体或FLT3突变患者的单药治疗入组 [4] - 与临床研究人员合作开展一项一线研究，将emavusertib与阿扎胞苷和维奈克拉联合用于治疗所有AML患者，无论其突变状态如何，预计2024年获得单药和联合研究的数据 [20] TakeAim Lymphoma研究 - 专注于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者，认为emavusertib与伊布替尼联合使用可能解决伊布替尼耐药问题，为患者提供新的治疗选择，目前正在招募患者，预计2024年获得数据 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 单药治疗方面，针对FLT3或剪接体突变患者开展复发/难治性治疗；联合治疗方面，在AML一线治疗中采用阿扎胞苷/维奈克拉与emavusertib联合，对所有患者开放，不考虑突变状态；在MDS中，由于标准治疗方案尚不明确，还不确定将emavusertib与何种方案联合 [30][31] - 在淋巴瘤方面，目标是原发性中枢神经系统淋巴瘤这一孤儿适应症，采用伊布替尼加emavusertib联合治疗，以解决伊布替尼耐药问题 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度公司取得了显著进展，TakeAim Leukemia研究的部分临床搁置解除，且比预期提前一个季度完成，这得益于公司团队的努力和临床研究人员的支持 [19] - 通过1500万美元的股权融资进一步加强了资产负债表，且没有折扣和认股权证覆盖，在当前市场中较为罕见 [21] 其他重要信息 - 建议大家访问公司网站www.curis.com的投资者板块，查看2023年第二季度业务更新报告和相关财务表格 [2] - 公司在电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期和信念，存在一定风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，更多详情可查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [18] 问答环节所有提问和回答 问题: 与FDA的沟通情况以及FDA对300毫克每日两次剂量恢复信心的原因 - FDA认可公司测试200毫克、300毫克和400毫克三种剂量的决策过程，认为三种剂量均安全且有反应，但认为200毫克测试的患者数量不足，要求增加患者用药、收集数据、重新分析并反馈结果 [29][50] 问题: 200毫克剂量的下一次数据更新时间，以及是否都将在2024年中至下半年与300毫克剂量和联合试验一起公布 - 公司会持续关注数据，进一步了解emavusertib在该人群中的情况，目前已明确前进战略，该药物作为单药在FLT3或剪接体突变患者中有效，这是单药治疗的方向 [30] 问题: TakeAim Lymphoma研究中关于原发性中枢神经系统淋巴瘤的当前研究设计过程、数据发布时间线及其他相关信息 - 在原发性中枢神经系统淋巴瘤中，IRAK4在AML和MDS中很重要，因为它能与髓样分化因子88结合并关闭Toll样受体通路；公司的策略是寻找非霍奇金淋巴瘤中疾病足够侵袭性、未满足需求迫切、患者选择有限且为孤儿适应症的情况，原发性中枢神经系统淋巴瘤符合这些条件；目标是招募20名患者，如果能获得这些患者的数据并证明该疗法有吸引力，将与FDA讨论关键设计 [37][38][39] 问题: 对于与FDA讨论的阈值预期，如更多部分缓解转化为完全缓解等情况的看法 - 希望有更高的客观缓解率，在缓解患者中更多部分缓解转化为完全缓解，同时关注缓解持续时间，对于已对伊布替尼复发的患者，任何积极结果都值得关注，公司会仔细研究这些数据 [40] 问题: 300毫克剂量的入组速度以及达到20名患者所需时间 - 公司希望在第三季度末对入组率和新站点启动情况有更清晰的了解，以便确定在哪个医学会议上进行数据更新，目前确定数据将在2024年公布，但具体时间需根据入组情况确定 [44] 问题: 与FDA进行良好讨论所需的单药显示出令人信服活性的标准 - 可能需要在相关组中有四到五个完全缓解或完全血液学缓解病例，目前每组N = 3的患者中已有两个，还需要在接下来的17名患者中每组再获得两到三个，这样就能有力证明该新型疗法有值得讨论的益处 [46] 问题: 淋巴瘤研究的初始研究规模和终点考虑 - 研究是在伊布替尼治疗后进行，目标是捕获复发患者并添加emavusertib以恢复并加深缓解，目前已报告了少量患者的数据 [58] 问题: 基于推荐2期剂量的数据，FLT3突变和剪接体突变患者的成功标准，以及近期克唑替尼一线获批是否会改变标准 - 目前300毫克剂量下，有三名剪接体突变患者和三名FLT3突变患者，其中剪接体突变患者中有两名达到完全缓解或完全血液学缓解，FLT3突变患者中有两名达到完全缓解；公司在每个患者群体中的目标是N = 20 [61] 问题: 最新数据的获取途径 - 最新数据可在公司网站curis.com的公司介绍幻灯片中查看，其中包含84名患者的所有数据，包括所有剂量水平和所有患者类型，同时突出显示了AML剪接体突变患者和AML FLT3突变患者的情况，这是单药治疗的目标人群 [65]