财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度，公司净亏损1160万美元，合每股亏损0.12美元，而2022年同期净亏损1610万美元，合每股亏损0.18美元 [27] - 2023年第一季度，公司营收为230万美元，2022年同期为210万美元 [27] - 2023年第一季度，公司研发费用为910万美元，低于2022年同期的1140万美元，主要因制造费用的时间安排和员工相关成本降低 [28] - 2023年第一季度，公司一般及行政费用为480万美元，低于2022年同期的570万美元，主要因员工人数减少导致员工相关成本降低 [1] - 2023年第一季度，公司其他收入净额为10万美元，而2022年同期其他费用净额为100万美元 [2] - 截至2023年3月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为7180万美元，流通在外的普通股约为9660万股，公司现金状况良好，预计现有资金能维持到2025年的计划运营 [3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司领先临床候选药物emavusertib在本季度取得重要进展，提前完成FDA要求的额外患者入组，目前正在收集和分析这些患者的数据，预计在第三季度与FDA讨论这些数据，有望确定推荐的2期剂量并进入扩展阶段 [22][23] - 公司正在招募原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者，使用emavusertib与BTK抑制剂ibrutinib联合治疗，认为该联合疗法有潜力成为PCNSL的重要新疗法 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在第三季度末与FDA讨论emavusertib在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的注册路径，预计FDA会采用与过去类似的单臂设计，以完全缓解（CR）为主要终点，缓解持续时间和生存率为次要终点 [6][7] - 公司认为MDS复发难治性治疗领域尚无获批药物，是一个广阔的市场，但也需要与FDA进行更多对话 [8][9] - 公司选择进入原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）领域，是因为该疾病对Toll样受体途径敏感，且是孤儿药适应症，有望快速得到结果 [34] - 公司认为emavusertib与ibrutinib联合治疗B细胞淋巴瘤的逻辑是，通过同时抑制NF - κB的两条生物途径（BCR途径和Toll样受体途径），能更好地降低NF - κB活性 [41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对与FDA讨论emavusertib的数据持乐观态度，认为这些数据足以让FDA允许公司确定推荐的2期剂量并进入扩展阶段 [23] - 公司认为emavusertib在血液系统恶性肿瘤中显示出明确的单药活性和广泛的联合治疗潜力，有望成为基石疗法 [26] 其他重要信息 - 公司新增Jonathan Zung博士为首席开发官，加强了高管团队 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第一季度入组的9名额外患者的活动情况与300毫克高剂量相比如何，是否计划在第三季度与FDA会议前分享数据？ - 公司计划先与FDA讨论，之后再更公开地讨论数据，这也是FDA更倾向的方式 [17] 问题2: 与FDA会议后，何时能就临床搁置情况进行沟通，会议是否能讨论注册路径？ - 公司希望在第三季度末与FDA进行讨论，有结果后会尽快公布 [6] 问题3: 已入组的9名患者的一般特征如何？ - 公司将在与FDA讨论后再谈论患者的基线特征和其他情况，目前已知复发难治性AML或MDS患者预后很差，中位生存期在2.3至6个月之间 [38][39] 问题4: 请介绍CCN测试的背景、启动原因、目前进展以及未来6 - 9个月的预期？ - 公司进入淋巴瘤特别是原发性中枢神经系统淋巴瘤领域的逻辑是，该疾病对Toll样受体途径敏感，是孤儿药适应症，有望快速得到结果 [34] 问题5: 200毫克扩展队列提交给FDA的随访持续时间是多久，去年披露的Venetoclax联合疗法今年是否会有后续数据或更详细的患者特征？ - 随访时间线为：Q4开放试验点，Q1招募患者，Q2随访并获取数据，Q3向FDA提交并讨论数据 [48] - 公司认为emavusertib可能克服Venetoclax的耐药性，因为白血病对Venetoclax产生耐药的关键原因是其他抗凋亡因子（如MCL1、BCLXL）的上调，而这些因子受该途径调节 [49] 问题6: 关于Venetoclax联合疗法，在FDA部分搁置期间，公司仅入组了200毫克单药治疗患者，目前暂无联合治疗患者的进一步信息，期待解除部分搁置后推进联合治疗路径 [59]