临床试验与治疗效果 - Multikine在全球范围内的III期临床试验中,共有928名患者参与,完全入组于2016年9月[21] - Multikine的治疗方案为在手术前的三周内,每周五次给药,旨在提高患者的整体生存率[26] - Multikine的临床试验显示,在II期临床试验中未报告严重毒性[9] - Multikine在最终的“概念验证”第二阶段研究中,10.5%的可评估患者在接受3周的Multikine单独治疗后未发现癌细胞[31] - 剩余接受治疗的患者在3周后癌细胞数量平均减少约50%[32] - Multikine在第二阶段研究中显示出42.1%的总体反应率[32] - Multikine治疗组的总体生存率(OS)在3.3年后为63.2%,相比标准治疗(47.5%)提高了33.1%[33][34] - Multikine在II期研究中提高了生存率33%,显示出良好的临床前景[52] 市场需求与发展前景 - 每年全球约有650,000名新诊断的头颈癌患者,其中美国约有60,000名[27] - 头颈癌的FDA批准药物距今已有约60年未更新,显示出该领域的医疗需求[26] - 预计在3年内,标准治疗组的生存率约为55%[45] - Multikine的成功将使其成为新的标准治疗方案的一部分,结合现有的标准治疗[28] - CEL-SCI公司计划在成功后将Multikine开发用于其他癌症的治疗[26] - Multikine获得了孤儿药资格,填补了头颈癌治疗的空白[63] 投资与股东信息 - 截至2019年9月30日,前五大机构投资者持有公司股份4,772,313股,占总流通股的13.55%[57] - BlackRock为最大机构投资者,持有1,881,546股,占5.34%[57] - The Vanguard Group, Inc.持有1,489,277股,占4.23%[57] 研发与资金支持 - Multikine的制造过程经过10年和约8000万美元的开发和验证[42] - CEL-SCI获得了150万美元的SBIR资助,用于RA的GMP制造和IND研究[60] 竞争与市场动态 - Kite Pharma被Gilead以119亿美元收购,涉及多种癌症的临床阶段[59] - Juno Therapeutics被Celgene以98亿美元收购,涉及多种癌症的临床阶段[59] 研究进展与未来展望 - Phase 3研究的主要终点是评估Multikine治疗与标准治疗相比,整体生存率提高10%[45] - 在CEL-SCI的Phase 3临床试验中,约298个事件(死亡)需要发生,以评估主要终点是否达成[45] - Multikine的成分专利保护至2024年,且获得了FDA的孤儿药资格[43]
CEL-SCI (CVM) Investor Presentation - Slideshow