临床试验与市场机会 - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的关键临床试验中，93名受试者参与，试验持续96周，主要终点为NPC综合严重度评分[34] - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的市场机会预计为美国3亿美元，全球6亿美元[25] - Trappsol® Cyclo™在Phase 1/2研究中，88%的患者在一个或多个疗效指标上有临床显著改善[32] - Trappsol® Cyclo™的Phase 3研究正在进行中，2000 mg/kg的剂量通过静脉注射给药[34] - 目前美国没有批准的Niemann-Pick Disease治疗药物，欧盟仅有一种治疗药物但无系统性效果[25] - Trappsol® Cyclo™在多个临床研究中显示出有效清除细胞内胆固醇的能力[29] - Trappsol® Cyclo™在阿尔茨海默病患者中表现出积极的认知稳定性，18个月内未见疾病进展[46] - FDA已授权在老年患者中使用Trappsol® Cyclo™，并获得IND批准以推进第二阶段研究[46] - 公司在Niemann-Pick Disease Type C的关键第三阶段研究中正在招募和给药患者[54] - 公司在阿尔茨海默病领域的管线扩展已获得FDA的研究许可，预计在2022年下半年开始首次患者入组[55] 财务状况 - 公司在2022年3月31日的现金余额为1180万美元[49] - 市场资本为约1800万美元，流通股数为840万股[49] - 公司在2022年5月13日的收盘价为2.11美元，平均交易量为46000股[51] 领导团队与未来展望 - 公司在过去10年中已证明其平台技术的安全性和有效性，具有显著的市场机会[54] - 公司领导团队在执行和价值创造方面具有良好的业绩记录[55] - 预计将有多个价值驱动的里程碑事件发生[55]