业绩总结 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.743亿美元，且无债务[50] - 2022年9月30日止九个月研发费用为5960万美元，较2021年同期的3240万美元增长84%[50] - 2022年9月30日止九个月管理费用为4460万美元，较2021年同期的1840万美元增长142%[50] - 2022年9月30日止九个月净亏损为1.021亿美元，较2021年同期的5080万美元增长100%[50] 用户数据 - 85%的BRAF改变肿瘤携带KIAA1549-BRAF基因融合，15%由BRAF V600E突变驱动[12] - 预计2020年美国BRAF改变的pLGG估计年发病率约为1,100例[26] - 22名RANO可评估患者中，整体反应率（ORR）为64%（95% CI: 41-83）[21] - BRAF融合患者的反应率为60%，而BRAF V600E突变患者的反应率为100%[21] - 临床获益率（CBR）为91%，其中包括14例部分反应（PR）和6例稳定疾病（SD）[25] 未来展望 - 预计2023年第一季度将公布FIREFLY-1试验的初步数据[10] - 预计在2023年上半年提交新药申请（NDA），如果FIREFLY-1的数据支持该申请[49] - FIREFLY-2试验将评估Tovorafenib（DAY101）在新诊断的pLGG中的疗效，预计招募约400名患者[29] - 预计2023年第一季度将发布FIREFLY-1的完整注册队列的初步结果（约60名患者）[25] 新产品和新技术研发 - Tovorafenib（DAY101）为一种口服、选择性、可穿透中枢神经系统的II型pan-RAF抑制剂，正在针对复发性低级别胶质瘤（pLGG）进行研究[10] - Tovorafenib获得FDA的突破性疗法和罕见儿童疾病认定，适用于复发性pLGG[10] - Tovorafenib的剂量为420mg/m²，每周一次给药[18] - Tovorafenib（DAY101）在治疗BRAF改变的低级别胶质瘤（pLGG）患者中显示出良好的初步疗效[25] - Tovorafenib（DAY101）在KIAA1549-BRAF融合的肿瘤中显示出临床活性，患者在接受治疗后肿瘤反应为部分缓解（PR）[52] 市场扩张和并购 - FIREFLY-1试验的主要终点为根据RANO标准评估的客观缓解率（ORR），预计招募约60名6个月至25岁之间的患者[17] - FIREFLY-1临床试验的关键队列入组于2022年5月完成，预计2023年第一季度公布完整结果[49] - FIREFLY-2/LOGGIC临床试验于2022年6月启动，预计2022年第四季度首位患者给药[49] 负面信息 - 25名患者中，80%（20名）出现血清肌酸激酶升高的治疗相关不良事件（TEAEs）[24] - 28%的患者因治疗相关不良事件需要剂量调整[25] - Tovorafenib的药物相关不良事件中，皮疹发生率为89%，疲劳发生率为55%[67] - Tovorafenib的药物相关不良事件中，1级至2级不良事件的发生率为67%（贫血）和44%（低磷血症）[67] - 在PNOC014研究中，所有不良事件均可逆且可管理，未出现4级不良事件[67]