财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度预计营收约60万美元，2022年同期为37.8万美元，产品收入增长源于2022年3月向欧洲直销转型及销量约37%的增长 [29] - 2023年第一季度研发费用预计与2022年同期的450万美元相比基本持平 [29] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金共计2430万美元，较2022年12月31日的1180万美元增加1250万美元，主要因私募融资所得，同时运营活动使用现金430万美元，偿还现有贷款本金630万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进Hepzato的商业化准备工作，确定潜在商业治疗点，目前有3个站点参与扩大准入计划，4个站点正在开展启动活动，约5个其他站点有意在获批后成为治疗点，预计上市后短期内将有超10个治疗点 [20][21] - 公司已开始组建医学事务团队，预计下个月MSLs将进入市场，上市后将继续专注于肿瘤学家的医学教育 [22] - 公司已开始招聘销售管理团队，销售团队将分为两组，一组支持现有治疗中心并开拓新中心，另一组拜访医学肿瘤学家以促进患者转诊 [23] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正与FDA合作进行NDA审查，临近8月14日的PDUFA日期，目前未收到是否安排咨询委员会会议的通知，但仍假设会安排 [18][19] - 公司加速Hepzato商业化准备，若获批，将专注于确定潜在治疗点、拓展医学肿瘤学家以及组建销售团队 [20][22][23] - 公司将限制管道活动，目前主要关注成功推出产品，预计明年开展其他适应症试验，同时支持感兴趣的肿瘤学家发起的试验 [33][34] - 对于竞争对手在眼黑色素瘤一线及广泛治疗方面的研究，公司认为多数患者会接受多种治疗，且医学肿瘤学家认为患者应同时接受全身治疗和局部区域治疗，因此新增全身治疗不会与公司产品直接竞争，需更多数据确定最佳治疗顺序 [37][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对获得知名医疗基金的财务支持感到高兴，认为初始2500万美元足以支持商业发布准备工作，两项金融交易增强了公司为发布准备提供资金的能力，消除了融资担忧 [25][26] - 公司希望扩大准入计划中看到的高响应率和疾病控制率在后续更大样本数据中得以保持 [44][45] - 公司认为若上市后1 - 2个季度内有10个治疗中心投入运营，且有足够患者转诊，将意味着产品成功推出 [49] 其他重要信息 - 独立研究人员预计在今年年底前发布CHOPIN研究的预先计划中期分析，该分析将包括40名计划中的76名随机患者，比较单独使用Chemosat的经皮肝灌注与联合使用ipilimumab和nivolumab的经皮肝灌注 [24] - 公司与Avenue Capital达成协议，将Avenue贷款的只付利息期从2023年3月31日延长至2023年9月30日，推迟约430万美元的本金还款 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司有更多现金后，在管道开发方面有何想法或计划？ - 公司目前将限制管道活动，主要关注产品成功推出，预计明年开展其他适应症试验，同时支持感兴趣的肿瘤学家发起的试验 [33][34] 问题2: 竞争对手在眼黑色素瘤一线及广泛治疗方面的研究，对公司可能产生何种竞争？ - 多数患者会接受多种治疗，且医学肿瘤学家认为患者应同时接受全身治疗和局部区域治疗，新增全身治疗不会与公司产品直接竞争，需更多数据确定最佳治疗顺序 [37][39] 问题3: 扩大准入计划（EAP）已治疗或正在治疗的患者数量，以及医生和患者的体验如何？ - 年初有40名患者，目前估计约有50名患者接受治疗，公司希望早期7名患者中看到的信号在后续数据中得以保持，这7名患者对序贯治疗耐受性良好，未出现医生无法处理的毒性反应，早期数据显示高响应率、100%疾病控制率、约86%响应率、约2.5年的响应持续时间和无进展生存期 [43][44][45] 问题4: 定期进行肝脏定向治疗的中心数量，以及市场如何划分？ - 进行肝脏定向治疗的中心至少有数百个，但公司认为上市后3 - 6个月内有10个中心投入运营就很理想，最多不超过25个中心，因为公司目标患者群体约为800人，希望每个中心每月至少治疗2名患者 [48][49] 问题5: 最初的十几个站点代表多少患者？是否可以与支付方进行初步讨论，支付方如何为Hepzato的推出提供支付，以及相关时间表？ - 这些站点可能代表10个站点中30% - 40%的患者，但关键是从医学肿瘤学家处获得患者转诊，假设每个站点平均每月治疗4名患者，15 - 20个站点足以产生数亿美元的收入 [55][56] - 公司已进行市场研究，认为策略合理，有市场准入团队，获批后将把EAP患者从临床患者转为商业支付，届时将与支付方进行真正接触，最初将采用C - code报销，希望不久后转为J - code，多数患者为门诊患者，报销将是一项直接费用 [59][62][64]