业绩总结 - DYNE的现金流预计可持续到2024年[57] - DYNE-101在临床试验中预计将在2023年下半年提供初步安全性、耐受性和剪接数据[118] - DYNE-251的初步安全性、耐受性和肌萎缩蛋白数据预计在2023年下半年公布[166] 用户数据 - 美国和欧洲的DM1患者人数分别超过40,000和74,000[5] - DMD患者在美国约有12,000至15,000人，欧洲约有25,000人[39] - FSHD患者在美国约有16,000至38,000人，欧洲约有35,000人[39] 新产品和新技术研发 - DYNE-101在临床前研究中显示出对DMPK的有效剂量依赖性降低和剪接修正[14] - DYNE-101在Cynomolgus NHP模型中验证了肌肉递送的有效性[4] - DYNE-101在hTfR1/DMSXL模型中实现了49%的DMPK焦点面积减少[97] - DYNE-101在心脏中实现了毒性DMPK的降低和剪接修正[111] - DYNE-251在心脏、膈肌和股四头肌中分别实现了52%、43%和18%的外显子跳跃[146] - DYNE-251在多次递增剂量研究中，患者的肌肉组织中肌萎缩蛋白水平的变化为基线的显著提升[149] 市场扩张和并购 - DYNE-101的给药方案为每4周或每8周一次的静脉给药[119] - DYNE-101在临床试验中将招募约64名成年DM1患者[119] 负面信息 - DYNE-101的治疗显示出良好的安全性和耐受性，没有观察到剂量限制性毒性[99] - DYNE-251在NHP GLP毒理研究中显示出良好的安全性，未观察到剂量限制性毒性[171] 其他新策略和有价值的信息 - FORCE平台在三项计划中提供了全面且验证的数据，准备在临床中执行[38] - FORCE平台旨在通过靶向有毒的核DMPK RNA来纠正剪接异常[10] - FORCE平台利用TfR1介导的递送机制，能够有效穿越细胞膜[32] - FORCE-M23D在mdx小鼠模型中实现了高达90%的野生型肌萎缩蛋白表达[126] - 在四个星期的分析中，FORCE-M23D单次30 mg/kg剂量后，68%的肌肉纤维呈现出肌萎缩蛋白阳性[128] - FORCE平台实现了持久的肌萎缩蛋白定位于肌肉细胞膜[141] - DYNE-251的临床试验设计考虑了患者群体、标志物和功能终点[148] - 预计约80%的患者具有适合外显子跳跃的基因型[182]