业绩总结 - Dyne预计在2023年下半年将发布DM1和DMD的安全性、耐受性和剪接数据[17] - Dyne的现金流预计将延续至2024年[17] 用户数据 - Dyne的DM1患者在美国超过40,000人，在欧洲超过74,000人[19] - Dyne的DMD患者在美国约有12,000-15,000人，在欧洲约有25,000人[16] - Dyne的FSHD患者在美国约有16,000-38,000人，在欧洲约有35,000人[16] 新产品和新技术研发 - Dyne的DYNE-101在DM1患者来源的细胞中显示出显著的剂量依赖性DMPK敲低、焦点减少和剪接修正[26] - DYNE-101在hTfR1/DMSXL模型中实现了49%的DMPK foci面积减少[38] - DYNE-101在骨骼、心脏和平滑肌中实现了高达70%的DMPK基因沉默[40] - DYNE-101在HSALR小鼠模型中实现了近乎完全的肌肉痉挛逆转，且在单次低剂量给药后14天内观察到效果[34] - DYNE-101在DMPK RNA表达方面的变化为40%（膈肌）和49%（前胫骨）[39] - DYNE-101的多次递增剂量研究中，64名成人DM1患者参与，主要评估安全性和耐受性[43] - DYNE-101的复合剪接指数在hTfR1/DMSXL模型中显示出显著改善，p值小于0.0001[39] - DYNE-251在mdx模型中表现出强大的、持久的外显子跳跃和肌萎缩蛋白表达[14] - DYNE-251在心脏中实现了43%的外显子51跳跃[57] - DYNE-251在膈肌中实现了52%的外显子51跳跃[57] - DYNE-251在股四头肌中实现了18%的外显子51跳跃[57] - DYNE-251的安全性评估显示在最大可行剂量下未观察到剂量限制性毒性[57] 市场扩张和并购 - Dyne的FORCE平台在DMD、DM1和FSHD的临床阶段项目中取得了显著的市场机会[6] - Dyne的FORCE平台通过靶向TfR1实现肌肉靶向递送，具有增强的耐受性和延长的药效[11] 未来展望 - Dyne的临床数据预计将在2023年下半年发布，满足患者的重大未满足需求[17] - 预计在2023年下半年将获得DYNE-251的安全性、耐受性和肌肉蛋白数据[61] - DYNE-101的安全性、耐受性和剪接数据预计在2023年下半年公布[43] 负面信息 - DYNE-101在GLP毒理学研究中未观察到剂量限制性毒性，且对心脏、呼吸、神经或眼科指标没有影响[40]