业绩总结 - Dyne预计在2022年中期启动DYNE-101的患者给药[14] - DYNE-251（针对DMD）的IND申请预计在2022年下半年提交[15] - Dyne的现金流预计可持续到2024年下半年，支持多个项目的概念验证数据[15] 用户数据 - Dyne的DMD患者数量在美国约为12,000-15,000，欧洲约为25,000[13] - Dyne的DM1患者数量在美国超过40,000，欧洲超过74,000[17] 新产品和新技术研发 - Dyne的FORCE平台在DMD模型中显示出显著的外显子跳跃和肌萎缩蛋白表达[11] - Dyne的FORCE平台在DM1模型中实现了毒性DMPK RNA的有效降低和剪接修正[26] - DYNE-101在hTfR1/DMSXL模型中实现了49%的毒性人DMPK RNA敲除[43] - DYNE-251在NHP（非人灵长类动物）模型中实现了高达90%的野生型（WT）肌肉中肌萎缩蛋白（dystrophin）表达[66] - DYNE-251在四周和八周时的外显子51跳跃率分别为18%和52%[74] - DYNE-101的临床试验设计包括安全性、耐受性及肌肉功能的评估[79] - DYNE-301在FSHD患者肌肉中的分布增强，预计可转化至非人灵长类动物的研究数据[88] 市场扩张和并购 - DYNE-251的临床开发计划基于广泛的杜氏肌营养不良症（DMD）社区参与和意见领袖的输入[78] - 计划在2022年下半年提交IND申请，快速推进人类临床试验的路径[88] 负面信息 - DYNE-251在NHP的GLP毒理学研究中未观察到剂量限制性毒性，且未对心脏、呼吸、神经或肝肾功能产生影响[77] - DYNE-101在心脏、呼吸、神经或眼科指标上未观察到剂量限制性毒性[49] 其他新策略和有价值的信息 - Dyne的团队在稀有疾病药物开发方面拥有深厚的专业知识[16] - 约80%的DMD患者具有适合外显子跳跃的基因型[80] - FSHD项目显示出减少DUX4 mRNA的有毒功能增益[88] - 关键DUX4生物标志物的抑制效果优于裸露ASO，显示出更高的治疗潜力[88] - FSHD患者肌管中关键DUX4生物标志物的表达抑制率达到100%[86]