财务数据和关键指标变化 - 公司报告第一季度净亏损1080万美元,每股亏损0.75美元,与2022年同期相比分别增加9%和9% [27] - 研发费用810万美元,较2022年同期增加150万美元,主要由于临床开发费用增加210万美元和人员成本增加 [27] - 管理费用300万美元,较2022年同期减少20万美元,主要由于股份支付费用减少 [28] - 公司于本月完成最高可达1.85亿美元的私募融资,包括3500万美元的首期融资,由BVF Partners和Armistice Capital联合领投,新老投资者包括Sanofi等参与 [29][30] - 截至3月31日,公司现金及现金等价物约4650万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前将资源和精力集中在肾移植项目上,认为Tegoprubart可以解决移植患者的重要未满足需求 [9][10] - 在3月份的肾移植世界大会上,公司报告了正在进行的1b期试验的开放性数据,3名受试者在测量时间点均未出现急性排斥反应,肾功能良好,平均eGFR高于70 [11][17][19] - 公司计划于今年中期启动2期BESTOW试验,评估Tegoprubart与他克莫司在保护移植物功能方面的疗效和安全性 [23] - 公司已停止IgA肾病项目的所有活动,但将继续收集安全性数据,以获得更多关于Tegoprubart安全性的洞见 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年肾移植手术超过25,000例,创历史新高,但自1994年他克莫司获批以来,标准一线慢性免疫抑制治疗方案未发生变化 [10] - 根据美国器官共享网络的数据,美国有超过66万人患有肾衰竭,10万人在等待肾移植,每年有5,000人在等待期间死亡 [15][16] - 移植肾平均功能寿命仅10-12年,平均移植年龄50岁,大多数患者需要多次移植才能活到正常寿命 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将Tegoprubart定位为取代他克莫司成为肾移植后免疫调节剂的标准,以显著减少与该药物相关的广泛副作用,从而改善移植物功能和存活 [10] - 公司认为,如果Tegoprubart能够延长移植肾的功能寿命,将释放更多肾脏供给首次接受移植的患者 [16] - 公司表示,Sanofi虽然也在开发抗CD40配体药物,但其策略是针对较大人群适应症,如干燥综合征、多发性硬化症和类风湿关节炎,而公司则专注于移植领域 [63] - 公司目前不考虑引进外部项目,而是专注于执行自身的肾移植临床开发计划 [65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为,肾移植领域急需新的治疗方案,Tegoprubart有望解决移植患者的重要未满足需求 [9][10] - 公司对Tegoprubart在肾移植适应症的早期临床数据感到高度鼓舞,认为可能达到临床验证性 [11] - 公司表示,融资完成后将全力执行肾移植临床开发计划,包括启动2期BESTOW试验 [13] - 公司对Tegoprubart在安全性和耐受性方面的数据感到鼓舞,已在多个适应症中给予约100名受试者用药 [25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Pete Stavropoulos 提问 Sanofi作为新投资者的参与,是否意味着公司在肾移植领域的数据和整体情况吸引了他们? [37][38] David-Alexandre Gros 回答 Sanofi的参与是一项正常的投资,他们没有获得任何特殊权利。公司认为Sanofi看到了一个良好的投资机会。[38][39] 问题2 Thomas Smith 提问 公司是否考虑就Tegoprubart与Sanofi的CD40配体抑制剂frexalimab进行合作或业务发展? [62][63][64][65] David-Alexandre Gros 回答 公司目前专注于执行自身的肾移植临床开发计划,不考虑引进外部项目。公司认为现有融资可以支持Tegoprubart在肾移植适应症的开发。[65] 问题3 Vernon Bernardino 提问 公司是否计划展示任何数据,包括临床前数据,以继续验证针对CD40配体的方法? [84][85] Steve Perrin 回答 公司正在进行多项异种移植和同种移植实验的合作研究,未来会在科学会议上展示这些数据。[85]