业绩总结 - IMR-687在93名患者的2a期SCD试验中，年化VOC率较安慰剂降低40%[4] - IMR-687组年化VOC相关住院事件为0.84次/年，安慰剂组为1.36次/年[4] - IMR-687组的年化VOC中位数为0次/年，而安慰剂组为1.87次/年[30] - IMR-687组的年化VOC住院率较安慰剂组降低了38%[31] - IMR-687组中79%的患者没有发生VOC住院，而安慰剂组为67%[31] 用户数据 - IMR-687组首次VOC的中位时间为169天，而安慰剂组为87天[32] - IMR-687组中52%的患者没有发生VOC，而安慰剂组为30%[30] - 参与者的基线HbF平均值为5.1%至15.6%不等，具体取决于治疗组[26] - 8个月时，36%的受试者HbF反应≥3%，平均变化为+1.7%[41] - 8个月时，47%的受试者F-cells反应≥6%，平均变化为+6.8%[41] 新产品和新技术研发 - IMR-687的多重作用机制可增加HbF并减少细胞粘附[23] - 在OLE试验中，36%的患者在8个月内HbF增加≥3%[4] - IMR-687组的HbF百分比和F细胞百分比在治疗过程中显著提高[37] - IMR-687与背景羟基脲组合的年化VOC率比安慰剂组低68%[46] 未来展望 - Phase 2b试验的初步数据将在2021年下半年公布，主要分析预计在2022年上半年完成[4] - Phase 2b试验在超过15个国家的87个地点进行，TDT β-地中海贫血组的入组已完成[4] 负面信息 - IMR-687在单药和联合使用中均未出现与治疗相关的严重不良事件[28] - 在IMR-687组中，治疗中断的相关不良事件发生率为8%[28] 其他新策略和有价值的信息 - 患者1在24个月时HbF绝对增加3.7%，F-cells绝对增加35.9%[43] - 患者2在12个月时HbF绝对增加8.7%（42%），F-cells绝对增加20.9%（35%）[43] - 患者1在24个月时间接胆红素减少38%，绝对网织红细胞减少63%[44] - 患者2在12个月时间接胆红素减少33%，绝对网织红细胞减少12%[44]