业绩总结 - 公司专注于开发针对胃肠疾病的靶向非系统性疗法，市场规模超过20亿美元[3] - ADRULIPASE用于治疗外分泌胰腺功能不全（EPI），针对囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）患者[8] - EPI在美国的患者数量约为30,000名CF患者和90,000名CP患者，全球市场规模超过20亿美元[29] - 预计美国市场以16%的复合年增长率（CAGR）增长，全球PERT市场规模超过22亿美元[22] - 2023年1月启动的Phase 2桥接研究预计将在2023年下半年公布顶线数据[8] 用户数据 - 目前的商业级ADRULIPASE预计将显著降低患者的药物负担，从每位患者每天25-40颗减少到5-8颗[18] - 2020年GMP批次的患者每月成本预计将减少70%至87%[38] - 美国溃疡性结肠炎（UC）患者约有83万人，其中70万人为轻度至中度患者[49] - 溃疡性结肠炎市场规模为50亿美元，其中轻度至中度患者市场规模为46亿美元[49] - 克罗恩病（CD）患者约有66万人，其中50万人为轻度至中度患者[49] 市场展望 - 克罗恩病市场规模为74亿美元，其中轻度至中度患者市场规模为43亿美元[49] - 预计美国IBD（溃疡性结肠炎和克罗恩病）患者数量在160万至310万之间[67] - IBD的直接和间接医疗费用估计在150亿美元至320亿美元之间[64] - 超过60%的UC患者的疾病可以通过直肠治疗，这为快速评估概念提供了途径[54] 新产品和技术研发 - NICLOSAMIDE作为小分子药物，具有强效的抗炎特性，针对炎症性肠病（IBD）进行开发[8] - Niclosamide在UC和CD的开发路径包括口服微粉化制剂[59] - Niclosamide具有良好的安全性，适用于局部肠道疾病[52] - Niclosamide的独特机制可以抑制促炎通路，适合与标准治疗联合使用[45] - 公司拥有强大的知识产权组合，关键专利保护期为15-20年[8]