业绩总结 - 公司在2021年预计将推进多个临床前项目，特别是在肝脏和其他组织领域的扩展[29] - 公司在Hemophilia A小鼠模型中实现了显著的因子VIII表达，2 mg/kg剂量下达到正常水平的23%[22] - 公司在2020年11月30日拥有28个专利家庭，专注于非病毒基因治疗平台的开发[5] 资金状况 - 公司拥有470百万美元的现金储备，以支持创新和临床开发[12] 研发进展 - 公司计划在2022年进行Hemophilia A的IND申请，当前正在进行IND启用研究[25] - 公司在多个组织领域的扩展机会包括视网膜、骨骼肌、肿瘤和中枢神经系统[29] - 公司在肝脏疾病的临床前数据中，展示了治疗抗体的肝脏表达[29] - 公司在Hemophilia A的研究中，观察到小鼠到非人灵长类动物的表达翻译约为2:1[24] - 公司在临床前阶段的多个稀有和普遍适应症中，正在进行快速扩展[10] 生产能力 - 公司在制造过程中采用无衣壳的生产方式，支持广泛的临床管道[30]