临床试验进展 - GH001（Mebufotenin）在治疗耐药性抑郁症（TRD）方面已进入Phase 2b随机双盲对照试验（GH001-TRD-201）[5] - GH001在Phase 2（个体化给药方案IDR）中，87.5%的患者（7/8）在第7天达到了MADRS缓解，p<0.0001[54] - GH001在Phase 2（IDR）中，平均MADRS评分变化为-24.4（-76%）[55] - GH001在Phase 1（单剂量）中，12 mg组有50%（2/4）患者在第7天达到了MADRS缓解，18 mg组有25%（1/4）患者达成[57] - GH001在Phase 2（IDR）中，7名患者中有7名在第1天即达成缓解，4名患者在2小时内达成缓解[55] - GH001的主要终点在Phase 2（IDR）中达成，显示出显著的疗效和安全性[54] - 在个体化给药方案（IDR）中，6mg、12mg和18mg的患者中，MADRS缓解率分别为87.5%[74] - 在第7天，接受12mg和18mg治疗的患者中，MADRS改善率为50%[72] - 试验的主要终点为第7天的MADRS缓解[139] - 试验编号为GH001-TRD-102，属于1/2期试验[137] 安全性和耐受性 - GH001在Phase 1（单剂量）中，所有不良反应（ADRs）均为轻微，且吸入方式耐受良好[62] - GH001在Phase 1（单剂量）中，未出现严重不良事件（SAEs）[46] - 所有不良反应（ADRs）均为轻度，除两例中度外，且均已自发缓解[129] - 试验中未观察到临床显著的安全性实验室分析变化、精神健康评估或认知功能测量的显著变化[140] - 试验中共记录了2例恶心的不良反应，其中1例在6 mg剂量组，1例在12 mg剂量组[140] 财务状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为2.517亿美元[89] - 公司预计现有资金将足以支持运营和资本支出需求至2026年[100] 未来展望 - 公司计划在2023年第四季度完成双盲安慰剂对照的Phase 2b试验[89] - GH001的给药间隔为1小时，支持未来临床试验的可行性[81] - GH001的个体化给药方案包括最多3个递增剂量（6mg、12mg、18mg）[84] 其他信息 - 在治疗抵抗性抑郁症的临床试验中，8名患者中有2名经历了高峰体验（PE），且这两名患者在第7天的MADRS评分达到缓解标准（MADRS≤10）[141] - 在不同剂量组中，6 mg、12 mg和18 mg的高峰体验（PE）评分显示出个体间的变异性[132][135] - 在6 mg剂量组中，1例患者报告了心率增加的不良反应[140] - 在6 mg和12 mg的个体化给药方案（IDR）中，患者的高峰体验（PE）评分显示出显著的效果[135] - 在6 mg和12 mg的给药方案中，患者的高峰体验（PE）阈值显示出一致性[135]