临床试验与药物效果 - GH001的临床试验已完成，针对健康志愿者的Phase 1试验（GH001-HV-101）包括18名参与者，主要评估安全性和峰值体验[15] - GH001的单次剂量为2 mg、6 mg、12 mg和18 mg，所有不良反应（ADRs）均为轻微，只有两例为中度[18] - 在治疗抵抗性抑郁症（TRD）的Phase 1/2试验（GH001-TRD-102）中，参与者数量为8人，试验已完成[24] - GH001的药理作用为5-HT1A和5-HT2A受体的强效激动剂，具有超快速起效（数秒内）和短效（5至30分钟）[11] - GH001的给药方式为通过专有的吸入方法进行[12] - GH001在12 mg组中有50%（2/4）患者在第7天达到MADRS缓解，而在18 mg组中仅有25%（1/4）患者达到该标准[29] - 在个体化给药方案（IDR）中，87.5%（7/8）患者在第7天达到MADRS缓解，p<0.0001[30] - IDR组的MADRS平均变化为-24.4（相较基线下降76%），显著优于单剂量组[31] - 在IDR组中，7名患者中有7名在第1天达到MADRS缓解，5名在2小时内达到缓解[31] - 12 mg组和18 mg组的MADRS平均变化分别为-21.0（65%）和-12.8（41%）[32] - 所有不良反应（ADRs）均为轻度，且无严重不良事件（SAEs）报告[36] 市场潜力与未来展望 - 公司估计，治疗抵抗性抑郁症的患者约有900万，经历过两次治疗无效[10] - GH001的个体化给药方案（IDR）旨在实现超快速和持久的缓解[13] - GH Research计划在TRD中启动Phase 2b试验[6] - GH001的临床试验计划请求欧洲监管机构批准，开始针对两种未披露精神疾病的Phase 2a临床试验[6] - 公司计划在2022年第一季度请求FDA的预IND会议，并启动针对难治性抑郁症的随机对照IIb期试验[44] 安全性与耐受性 - GH001的吸入方式耐受良好，心率和血压在给药后短暂非临床相关性升高[36] - 所有不良反应（ADRs）均为轻度，且均已自发缓解[36] - 在IDR组中，87.5%（7/8）患者经历了峰值体验（PE），而在12 mg和18 mg的单剂量组中分别为50%（2/4）和0%（0/4）[32]