财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度净亏损770万美元，合每股0.31美元，2020年同期净亏损690万美元，合每股0.32美元 [61] - 2021年第三季度研发费用为650万美元，与2020年同期持平；一般及行政费用为130万美元，2020年同期为110万美元 [61] - 截至2021年9月30日，现金余额（包括现金、现金等价物、受限现金和有价证券）为4200万美元，2020年12月31日为5100万美元 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 Aramchol药物 - 开放标签部分的初步结果显示，20名接受对照肝活检的患者中，12人纤维化降低1期或更多，其中7人降低1期，5人降低2期，纤维化改善响应率达60% [13] - 生物标志物方面，ALT和AST水平显著下降，FIB - 4和PRO - C3也明显下降，且在第24周和第48周均有显著变化 [17][18][19][20] Amilo5MER - 正在完成数据整理，有额外增加一个阶段，暂未公布数据，计划明年初开展1b和可能的2a期研究 [75] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于纤维化改善这一重要终点，提高剂量使效果提升超50%，采用三名阅片者的病理阅片流程，设计特定研究确定最佳治疗时长 [58] - 计划2022年下半年重新启动ARMOR研究的双盲部分，将与FDA讨论新设计，预计时间更短、样本量更小 [64] - 持续推进Aramchol meglumine临床批次的生产，准备明年初进行生物等效性研究，完成后启动双盲研究 [64][65] - 行业内多数药物未显示出明确的抗纤维化效果，Aramchol在这方面表现较好，但仍需3期试验验证 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为今日公布的数据对公司和肝纤维化治疗是变革性的，后续将根据研究进展持续更新信息 [57][59] 其他重要信息 - 开放标签研究ARCON队列共139名患者，其中20名患者的数据被接受在肝脏会议上作为最新研究成果展示 [11] - 患者以女性为主，平均年龄约58岁，BMI较高，多数为高加索人，大部分患者有晚期桥接纤维化（3期） [12] 问答环节所有提问和回答 问题1: 患者是否接受其他疗法及是否进行生活方式管理咨询 - 患者若在初始活检前长期服用指定药物（如维生素E、吡格列酮等）可参与研究，可视作这些药物的无反应者；患者会得到生活方式和饮食方面的信息和提醒，但无系统的辅助实施计划 [25][26] 问题2: 5名纤维化降低2期患者的时间点及ARCON队列下次活检数据时间 - 不清楚5名患者的具体时间点；希望在明年EASL会议时能公布前50名患者的治疗结束活检数据 [29] 问题3: ASLD的20名患者是否属于139名患者的开放标签ARCON队列 - 20名患者是139名患者队列的一部分 [30] 问题4: 开放标签整体约50名患者的数据是否包含AASLD队列 - 包含AASLD队列，还有不同随访时长的额外患者，分析考虑了每个患者的暴露时间 [31] 问题5: 开放标签研究中女性患者占比超77%是否是设计原因及有无潜在影响 - 并非设计原因，多数已发表的试验中女性患者通常占多数 [32] 问题6: 如何看待结果中起效时间的重要性及对医生和患者的意义 - 研究不同暴露时长是为了解药物抗纤维化效力的动态变化、个体差异，若能确定最佳响应时间，可提前进行3期试验的中期分析；临床治疗中，了解起效时间有助于患者坚持用药 [37][38][39] 问题7: 如何看待纤维化改善结果与当前领域其他数据集的比较 - 很难进行非头对头研究的比较，但目前显示出抗纤维化效果的药物较少，Aramchol表现较好，与OCA相比，其与安慰剂的效应量似乎更高 [44] 问题8: 能否提供NASH缓解情况、各组分比较及体重减轻情况的更多细节 - 其他组织学效应正在研究中，暂未分析和呈现；目前药物对体重无明显影响，是体重中性的 [51][52] 问题9: ProC - 3数据从第24周到第48周持续改善的情况及与纤维化进一步改善的关系 - 目前不宜过度解读，需先确定组织学效应，再看生物标志物是否反映这些变化，ProC - 3持续下降可能是个好迹象，但需更多患者数据验证 [54] 问题10: ARMOR双盲部分何时开始招募及新制剂生产准备情况 - 计划2022年下半年重新启动双盲部分，无需更新协议，将与FDA讨论新设计；正在全力进行Aramchol meglumine临床批次的生产，准备明年初进行生物等效性研究，完成后启动双盲研究 [64][65] 问题11: 双盲部分开始前的准备工作何时完成 - 准备工作与生物等效性研究并行，使用相同的临床批次，完成生物等效性验证后可进入双盲阶段 [66] 问题12: 何时能看到下一次更新 - 预计在EASL会议前后发布另一组数据 [68] 问题13: 能否谈谈患者群体的多样性及相关关键发现 - 双盲部分患者预计50%来自美国，其余来自世界各地；公司与美国的OG Health及各国领先大学合作，参与研究的地点与其他NASH研究类似 [73][74] 问题14: 能否讨论Amilo5MER的1期数据读出情况及启动1b期概念验证研究的考虑 - 正在完成数据整理，暂未公布数据，计划明年初开展1b和可能的2a期研究 [75] 问题15: 近期数据集中ALT降低在20人队列中更明显，是否与基线ALT或纤维化状态相关及基线ALT水平 - 除已提供的分析外，未进行其他相关性或分析 [80]