资金状况 - 公司自2020年以来已筹集超过4.55亿美元的资金，预计资金可支持运营至2024年末[6] - 公司在2021年6月28日的首次公开募股(IPO)中获得了约2.556亿美元的总收入[6] - 截至2021年12月31日，公司现金余额为3.59亿美元[6] 项目进展 - 公司预计在2022年提交GSPT1项目的IND申请，并计划在Mycdriven肿瘤中进行临床开发[4] - 公司目前有五个已披露的项目，针对肿瘤和非肿瘤适应症中的高未满足医疗需求[4] - 公司正在快速推进MGD项目，目标是针对难以药物化的蛋白质，预计在2022年中期提交IND申请[16] 新技术与研发 - 公司拥有超过20,000种分子胶降解剂(MGD)的多样化库，设计聚焦于最佳药物特性[12] - 公司通过AI驱动的算法进行降解子发现，涵盖数千种蛋白质和多个降解子[10] - 公司致力于开发针对难以药物化的降解子含量蛋白的高价值专有管道[19] 临床开发与市场机会 - MRT-2359在Myc驱动的NSCLC细胞系中表现出高敏感性，GSPT1降解在所有细胞模型中均被诱导，但在高N-Myc细胞系中选择性杀伤[25] - MRT-2359的临床开发包括针对高L-/N-Myc表达的NSCLC和SCLC患者的1/2期临床试验[34] - NEK7作为炎症疾病的靶点，可能用于治疗代谢病、心血管疾病和神经疾病[36] 临床机会与药物特性 - CDK2靶向的MGD在临床机会中涉及44.4万名ER阳性乳腺癌患者、6.3万名卵巢癌患者和1.18万名子宫内膜癌患者[46] - VAV1靶向的临床机会包括66,000名DLBCL患者、36,000至60,000名重症肌无力患者和10,000名急性移植物抗宿主病患者[53] - BCL11A靶向的临床机会包括155,000名镰状细胞病患者和17,000名β-地中海贫血患者[57] 药物效力与机制 - MGD在VAV1的EC50为6.83 nM，DC50为24.9 nM，Dmax为99.4%[55][56] - NEK7的DC50为3.2 nM，Dmax为100%[43] - MGD在IL-18水平的释放中，LPS与Nigericin联合处理的IL-18水平相较于未处理组增加了150%[31]