财务状况 - 截至2021年12月31日，GENFIT的现金储备为2.588亿欧元，其中包括1500万欧元的非稀释性法国国家担保贷款[5] - GENFIT与Ipsen达成独家许可协议，预计可获得高达3.6亿欧元的里程碑付款以及高达20%的分级双位数特许权使用费[5] 产品研发与市场潜力 - 在初级胆汁性胆管炎（PBC）中，GENFIT的目标人群约为9万名患者，市场潜力预计达到10亿美元[7] - Elafibranor在PBC的2a期研究中，80mg和120mg剂量的治疗效果在主要终点上显示出统计学显著性，ALP的基线变化分别为-41%和-52%[14] - Elafibranor获得FDA的突破性疗法认定和PBC的孤儿药物认定[15] - ELATIVE™试验为全球随机双盲安慰剂对照研究，计划招募100名患者，使用80mg的Elafibranor[19] - 在Elafibranor的2a期研究中，67%的患者在复合终点上达标，而安慰剂组仅为6.7%[16] - 针对胆管癌（CCA），GENFIT获得GNS561的独家开发和商业化权利，该药物为自噬抑制剂[9] - CCA的5年生存率低于20%，显示出治疗的高未满足需求[8] - GNS561在治疗胆管癌（CCA）方面的潜力，预计在2022年4月进行患者筛选，2023年第二季度将公布52周的顶线数据[20] - GNS561的主要终点是碱性磷酸酶（ALP）< 1.67倍正常上限（ULN），总胆红素（TB）≤ ULN，且ALP下降≥ 15%[20] - GNS561作为一种临床阶段的PPT1抑制剂，已显示出对肝细胞癌的有效性[21] - GNS561通过抑制自噬，导致肿瘤细胞凋亡，成为癌症治疗的主要靶点[20] - 预计GENFIT将在2022年第四季度开始ACLF的临床试验，首个临床数据预计在2023年第三季度发布[26] 市场机会与用户数据 - ACLF患者的住院费用是没有ACLF的肝硬化患者的3.5倍，平均住院天数为16天[25] - 在美国，ACLF患者的市场机会预计可达约40亿美元，欧盟约20亿美元[25] - ACLF的30-90天死亡率高，且目前没有批准的治疗药物[25] - 在肝硬化患者中，ACLF的发生率为10%-30%[25] - 在ACLF模型中，观察到40%的死亡率，剩余60%的存活者中测量了肝脏和肾脏衰竭标志物[39] - NIS4®技术能够识别美国中有670万名患者患有NASH和显著纤维化（F≥2），但仅有90万名患者被诊断[48] - 在美国，糖尿病患者中NASH的患病率为25%至30%，即3400万名糖尿病患者中约有850万至1020万可能患有NASH[49] - NIS4®技术在900多名患者中与肝活检结果进行了比较，显示出显著的诊断性能[52] - NIS4®技术的应用可以减少不必要的肝活检，改善患者转诊路径[56] - NIS4®技术在识别“高风险”NASH患者方面表现出独特的性能，已在多个独立队列中进行了测试和验证[48] 未来展望与战略 - GENFIT计划向FDA提交IVD批准申请[59] - GENFIT计划向欧盟通知机构提交CE标志申请[59] - NIS4®技术已授权给Labcorp，用于开发和推出基于NIS4®技术的研究工具和LDT[62] - GENFIT的研发路线图中，Elafibranor的患者筛选将在2023年第二季度结束[63] - NASHnext®的商业发布计划在2021年AASLD TLM会议上进行[63] - GENFIT在Cholangiocarcinoma领域拥有GNS561的独占权[63] - 公司致力于满足高未满足需求的疾病领域，具有较高的市场潜力[64] - 公司拥有强大的现金状况，财务状况稳健[64]