业绩总结 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券约为3.42亿美元[73] - 截至2022年6月30日，公司债务（与信用额度相关）约为3000万美元[73] - 截至2022年6月30日，公司可转换债券的未偿还本金约为2亿美元[73] - 截至2022年8月5日，公司流通普通股约为9400万股[73] 用户数据 - 每年在美国新诊断的原发性中枢神经系统淋巴瘤患者约为1500例[57] - 原发性中枢神经系统淋巴瘤的中位生存期为26个月[57] - 没有治疗的复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的中位生存期为2个月[57] 新产品和新技术研发 - Seralutinib（GB002）在肺动脉高压（PAH）领域的二期临床试验TORREY的入组已完成，预计在2022年11月下半月至12月上半月公布结果[6] - Seralutinib的专利保护至2039年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[6] - Seralutinib在PDGFR、CSF1R和c-KIT的抑制力上比伊马替尼高出十倍以上，显示出更高的临床效能[13] - Seralutinib的口服生物利用度约为5%，旨在减少系统性不良反应[14] - Seralutinib在头对头的预临床SuHx PAH研究中表现优于口服伊马替尼，P值小于0.005[22] - Seralutinib的设计旨在通过吸入方式直接将药物送达疾病部位，减少全身暴露[14] - Seralutinib治疗显著改善右心室收缩压(RVSP)并降低循环NT-proBNP水平[23] - Seralutinib在大鼠模型中显示出约30倍的肺-血浆比率，肺半衰期约为6小时[25] - 在Phase 1b研究中，NT-proBNP水平较基线下降了1600 pg/mL，6分钟步行距离(6MWD)增加了580米[30] - 90 mg BID剂量的Seralutinib在健康志愿者中维持了肺部靶标覆盖[25] - 预计Seralutinib的45-90 mg BID剂量在肺部提供24小时的靶标覆盖[29] - GB5121在脑部的浓度和脑-血浆比率优于其他BTK抑制剂，显示出良好的脑穿透性[62] - GB5121在体外对弥漫大B细胞淋巴瘤细胞系表现出强效活性[62] - 公司计划在2022年下半年公布GB5121的开放标签数据[74] 未来展望 - 目前可用的治疗方法存在未满足的需求，主要针对疾病的潜在原因[10] - 在IMPREST研究中，伊马替尼组的严重不良事件（SAE）发生率为44%，其中33%的患者在试验的前8周内中止治疗[12] - 研究中未报告严重不良事件(SAE)，且未发现安全性问题[30] 负面信息 - Seralutinib的系统药代动力学特征显示，单次吸入剂量后的Tmax为5-6分钟，半衰期约为4小时[29]