财务数据和关键指标变化 - 截至2021年第三季度末 公司现金及现金等价物为3.66亿美元 [18] - 2021年第三季度研发费用约为4320万美元 2020年同期为4180万美元 [18] - 2021年第三季度一般及行政费用为1250万美元 2020年同期为1140万美元 [18] - 2021年第三季度净亏损为6020万美元 每股亏损0.80美元 2020年同期净亏损为5780万美元 每股亏损同样为0.80美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 吸入性激酶抑制剂seralutinib - TORREY II期研究的顶线数据读出时间推迟至2022年下半年 公司预计2022年上半年完成入组 [6][10] GB004 - 上个月完成了SHIFT - UC II期研究在轻度至中度溃疡性结肠炎活动期患者中的入组 预计2022年第二季度初公布12周主要终点的顶线结果 2022年第四季度公布36周治疗终点的结果 [11][13] CNS穿透性BTK抑制剂GB5121和GB7208 - 本月已在健康志愿者的I期试验中对GB5121进行了首例给药 预计2022年上半年启动潜在的注册性Ib/II期试验 [14] - GB7208预计在2022年下半年进入首次人体临床试验 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司推出临床阶段候选产品GB5121和GB7208 用于治疗神经炎症和神经退行性疾病、肿瘤和自身免疫性疾病 [14] - GB004在溃疡性结肠炎市场具有差异化定位 有望改变缓解率 并通过联合使用带来机会 [11][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情给临床试验带来前所未有的挑战 包括医疗专业人员短缺 对肺部和重症监护领域的临床试验影响更大 [6] - 随着德尔塔变异株影响减弱 公司看到与试验点和研究人员的合作增加 有信心继续应对挑战 完成入组并达到预期数据读出时间 [9][10] 其他重要信息 - 公司预计其现金、现金等价物、有价证券以及债务融资渠道 能够为运营和资本支出提供足够资金至2023年下半年 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: TORREY研究中进入开放标签的患者数量、是否计划增加试验点；SHIFT - UC研究中次要终点的统计层次 - 公司不评论进入开放标签的具体患者数量 所有入组患者进入开放标签是个积极信号 [22] - 公司近70个试验点大多已启动或即将重新开放 有信心按计划得出结果 但受新冠疫情影响 [23] - SHIFT - UC研究的次要终点包括临床反应、内镜改善或愈合以及黏膜愈合 研究设计有足够效力实现这些终点 [25] 问题2: TORREY研究2022年下半年得出顶线数据的难度、按当前入组速度数据发布时间；是否考虑进行中期分析或修改方案 - 公司受新冠疫情影响 虽对当前入组速度感到鼓舞 但仍需考虑疫情不确定性 目前的预测和指导是合理的 [29][31] - 公司认为目前研究设计无需进行中期分析 入组受阻是因为研究人员被调往ICU病房 而非研究本身的因素 [32][33] 问题3: 对SHIFT - UC研究入组人群同质性的满意度；溃疡性结肠炎市场竞争格局变化对公司观点的影响 - 公司认为GB004在轻度至中度溃疡性结肠炎市场有吸引力 有机会提前或推迟治疗阶段 并通过联合使用改变缓解率 目前市场格局变化对该项目是利好 [36] - 研究针对基于Mayo评分的轻度至中度患者 内镜亚评分为2 公司有信心目标人群选择正确 需等待2022年上半年顶线结果确定完整人群特征 [37] 问题4: TORREY研究疗效指标的最新预期；GB004在口服药物竞争中的治疗层级和差异化定位 - 公司认为PVR降低18% - 32%、6分钟步行距离改善20 - 30米仍是预期目标 想法未变 [40] - 市场上有多种口服药物对患者有益 市场空间大 GB004在轻度至中度、5 - ASA治疗失败后、免疫抑制和生物制剂治疗前的定位独特 竞争小 [41][42] 问题5: GB5121的预期入组速度、GB7208的未来研究情况；GB5121首次人体试验的主要终点 - GB5121在健康志愿者中的I期试验主要终点是安全性、耐受性 也会评估药代动力学、靶点结合生物标志物和受体占有率 [45] - 健康志愿者试验通常在I期病房进行 入组预计较快 GB7208预计进行类似的首次人体健康志愿者试验 [46] 问题6: GB5121针对原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的纳入和排除标准、是否纳入眼内或脑脊液受累患者；seralutinib的开放标签扩展（OLE）更新情况、是否观察到血管重塑或血流动力学迹象 - 公司将纳入眼内和脑脊液受累患者 初始入组人群为难治性或复发性原发性和继发性中枢神经系统淋巴瘤患者 确定II期推荐剂量后将聚焦PCNS患者 [49] - 有两名患者完成了seralutinib Ib期的开放标签扩展 一名继续参与其他协议 另一名参加其他试验 未对血管重塑进行具体评估 仅通过NT - proBNP和6分钟步行等间接指标进行跟踪 [51][52]