财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物约为5100万美元，基于当前运营计划，公司认为现金足以支持运营至2024年 [12] - 2023年第一季度净亏损约为650万美元，2022年同期约为690万美元；研发费用约为410万美元，2022年同期约为430万美元；一般及行政费用约为230万美元，与2022年同期持平 [49] - 第一季度现金消耗降至约120万美元，主要因在澳大利亚的研发退税及与FDA沟通使预算支出未按预期发生 [13][65] - 此前宣布的AD和MCI试验合并将使两项合并试验的预算支出减少约800万美元 [75] 各条业务线数据和关键指标变化 XPro项目 - 早期阿尔茨海默病（ADi）的2期双盲随机试验将轻度ADi和MCI患者试验合并为单一试验，提高成功概率并节省成本，符合行业标准和3期试验预期设计 [2][31] - 患者接受XPro治疗6个月后可参加12个月的开放标签扩展试验，该试验可提供长期安全性和有效性数据，也是招募工具，参与度高 [3][67] - 预计2024年下半年公布早期阿尔茨海默病炎症患者2期试验的顶线结果；解决FDA制造审查后将启动XPro治疗难治性抑郁症的2期试验 [51] DMD项目 - 公司成立DN02 Inc.子公司，持有用显性负性TNF化合物治疗杜氏肌营养不良症（DMD）所需的知识产权 [43] - DN - TNF疗法可替代皮质类固醇，避免其带来的代谢和美容问题，且能促进肌纤维再生，改变疾病进程 [4][33] MBO3项目 - MBO3作为先天免疫检查点抑制剂，理想情况下用于联合疗法，治疗表达MUC4的癌症，降低现有疗法的耐药性 [34] INKmune项目 - 4月提交IND申请，计划在美国开展INKmune治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的1/2期试验，预计在4个或更多医疗中心进行，招募最多30名患者 [35][45] - MDS/AML 1期试验持续治疗患者，已招募第一名患者到英国第二个临床站点，并在欧洲大陆开设第一个站点，4名英国患者已完成三剂治疗，剂量安全 [72] - 公司投资扩大INKmune的制造工艺，新流程验证已完成，提高产能并降低成本 [48][73] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心使命是治疗阿尔茨海默病，同时推进各项目发展，如DMD、癌症治疗等 [4][69] - 癌症治疗领域创新通常有开发新疗法或更好利用现有疗法两种形式，公司MBO3项目用于联合疗法，提高现有药物疗效 [5] - 公司希望为MBO3项目寻找合作伙伴，专注于核心使命，同时通过业务发展扩大平台应用，为股东创造价值 [69][106] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 虽受FDA临床搁置影响，但公司与FDA就解除搁置达成共识，有望年底前完成承诺，且搁置带来了财务益处 [30] - 公司对INKmune治疗实体瘤的潜力感到兴奋，实体瘤占人类癌症约90%，但治疗挑战大 [36] - 公司认为XPro在阿尔茨海默病治疗领域有机会，可单独使用或作为联合/序贯疗法的一部分，未来治疗将个性化 [84] 其他重要信息 - 记忆样NK细胞可分泌蛋白去除肿瘤细胞抑制信号，增强与癌细胞的结合力，且不受癌细胞免疫抑制信号影响，表面蛋白可防止其耗竭和衰老 [8][46] - 前列腺癌试验将使用PSA、CT扫描、ctDNA和18F - PSMA PET扫描等评估肿瘤进展，其中PSMA扫描能更准确量化肿瘤体积 [45][95] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: I/O与化疗结合的方法及是否有临床前数据 - 该问题难以在体外测试，且INKmune的动物模型除非人灵长类外不存在，最大担忧是化疗对患者NK细胞的影响，选择前列腺癌是因为该疾病中有大量NK细胞 [53][54][80] 问题2: 在抗淀粉样蛋白药物存在的情况下，如何看待开发不同药物 - 抗淀粉样蛋白药物可能使疾病进展停滞6 - 7个月，但公司认为应阻止痴呆进展，XPro有机会单独或作为联合/序贯疗法使用，未来阿尔茨海默病治疗将个性化 [81][82][84] 问题3: 前列腺癌IND的时间 - 与FDA就IND申请有积极对话，下周会有结果 [87] 问题4: 开放标签扩展试验患者情况 - 试验情况复杂，需在不影响双盲2期试验且能做出准确陈述时公布数据 [88][92] 问题5: DMD项目的合作进展 - 行业在等待Sarepta的结果，有进展会更新 [89] 问题6: 前列腺项目中生物标志物导向成像的重要性 - 前列腺癌的血液PSA不能清晰显示肿瘤体积，PSMA扫描能更准确量化肿瘤体积，公司选择前列腺癌作为实体瘤首次尝试，是因为生物标志物工具可评估治疗效果 [94][95][96]