业绩总结 - 公司截至2022年9月30日的现金、现金等价物及投资总额为1.415亿美元，外加2000万美元的债务融资第一期可用资金，预计现金流可持续到2024年第二季度[67] - 公司预计资金充足，运营支出可持续到2024年第二季度[8] 用户数据 - ENPP1缺乏症在可接触市场中患者数量约为37,000人[8] - ENPP1缺乏症的遗传患病率为1:64,000，且通过公司主导的活动和关键合作伙伴关系，疾病的高发率逐渐被揭示[17] - 初步市场研究显示，ENPP1缺乏症的致病变异数量增加了三倍[17] - 公司已识别出210多个AI生成的患者线索，以及300名医疗保健专业人员确认的患者[24][25] 新产品和新技术研发 - INZ-701作为一种酶疗法，旨在提高系统性PPi和腺苷水平[27] - INZ-701在ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的研究中，均显示出良好的耐受性和初步的安全性[41][58] - INZ-701在最低剂量水平下迅速显著提高PPi，且总体耐受性良好，初步安全性资料令人满意[70] - INZ-701在Enpp1小鼠模型中预防了血管钙化和骨骼异常[30][32] 临床试验结果 - ENPP1缺乏症的第一阶段临床试验持续32天，第二阶段延续48周[33] - 第一阶段的Cohort 1（0.2 mg/kg）中，所有三名成年患者的PPi水平显著且持续增加，达到1356 nM[35][41] - 在第一剂后6小时，PPi水平达到581-1239 nM，32天后平均PPi水平为1356 nM，峰值水平为1082-2416 nM[36] - Cohort 1的PK数据显示，INZ-701在所有三名受试者中表现出一致的药代动力学，且在第29天接近稳态，AUC0-72显示约4倍的累积[38][55] - INZ-701在第一阶段的安全性良好，未报告严重不良事件，所有受试者均进入开放标签的第二阶段48周延续试验[55] - ABCC6缺乏症的第一阶段临床试验中，PPi水平在所有三名受试者中显著增加，达到2139-4090 nM[53][58] 未来展望 - 未来研究将关注PPi作为药效学标志物，评估骨密度、心血管功能等临床结果[42][59] - 公司计划在2022年第四季度完成临床的监管路径[69] - 目前正在进行开放标签的第二阶段48周延长试验[70] 市场扩张和并购 - 公司在ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的市场机会吸引人，预计可接触患者约为37000人[70] - 公司保留INZ-701的全球独占开发和商业权利[64]