业绩总结 - 公司专注于异常矿化的罕见疾病，初步关注ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症，目前没有批准的疗法[6] - 公司最近通过后续发行筹集了7300万美元的总收益[6] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总额为1.661亿美元，预计资金可持续到2023年第四季度[40] - 截至2022年5月6日，流通普通股数量为4010万股[41] 临床试验与用户数据 - 初步的1/2期临床数据显示，INZ-701在ENPP1缺乏症患者中具有良好的初始安全性，并显著提高了关键矿化生物标志物PPi[6] - INZ-701在1/2期临床试验中，0.2 mg/kg剂量组的患者PPi水平在32天内显著增加，平均PPi水平达到1356 nM[20] - Cohort 1的所有三名患者在32天的给药期内PPi水平显著增加，达到健康对照组的水平[21] - INZ-701在Cohort 1中未报告严重不良事件，且所有患者均进入开放标签的48周扩展试验[25] - ABCC6缺乏症的疾病发生率为1:25,000至1:50,000，全球可接触市场约67,000人[29] - GACI类型2在出生后6个月内的死亡率约为10%[29] - 在ABCC6缺乏症患者中，89.5%的动脉和84.2%的器官显示钙化[29] - 患者中，21%面临3-5倍的缺血性中风风险[29] - INZ-701在Abcc6缺乏的小鼠模型中显示出显著的皮肤钙化预防效果，p<0.0001[30] - 在85名PXE患者中，73%的患者出现股动脉钙化增加[32] 未来展望与研发 - 公司计划在成人和儿童患者群体中进行关键试验，持续时间均为48周[28] - ABCC6缺乏症的临床试验正在进行中，第一阶段的剂量为0.2 mg/kg，第二阶段为0.6 mg/kg，第三阶段为1.8 mg/kg[33] - 公司计划在2022年下半年发布第一阶段/第二阶段临床试验的顶线数据[41] - INZ-701的药代动力学数据显示，治疗后第29天接近稳态，表明有潜在的每周一次给药的可能性[24]