业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.118亿美元，足以支持运营至2023年第一季度[45] - 预计2022年下半年将发布Phase 1/2临床试验的顶线数据[45] - 计划在2022年第二季度启动前瞻性自然历史研究[48] 用户数据 - ENPP1缺乏症的活产发生率为1:200,000，全球可接触市场约为11,000人[8] - ENPP1缺乏症患者中，6个月内的死亡率约为50%[9] - ABCC6缺乏症的疾病发生率为1:25,000至1:50,000，全球可接触市场约为67,000人[11] - ABCC6缺乏症患者中，6个月内的死亡率约为10%[11] 新产品和新技术研发 - INZ-701在ENPP1缺乏症的初步临床试验中显示出良好的安全性，且PPi水平显著提高，平均PPi水平在32天的给药期间达到1356 nM[29] - INZ-701的剂量为0.2 mg/kg，0.6 mg/kg和1.8 mg/kg，计划每周两次皮下给药[27] - 所有三名患者的PPi水平在给药后6小时内达到581-1239 nM[29] - INZ-701在ENPP1缺乏症小鼠模型中显示出增加PPi水平的生物标志物概念证明[17] - INZ-701的临床开发旨在替代ENPP1的失去的酶功能，具有高催化效率[16] - INZ-701在ABCC6缺乏症小鼠模型中显示出预防皮肤钙化的效果[23] - Cohort 1中，INZ-701的剂量为0.2 mg/kg，参与者人数为3，显示出一致的药代动力学和ENPP1活性[33] - 所有三名患者的PPi水平在32天的剂量评估期间显著增加，并在试验的第12周持续维持[34] - 在Cohort 1中，INZ-701的半衰期表明有潜在的每周一次给药的可能性[33] - INZ-701在Cohort 1中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件[34] 市场潜力 - ENPP1缺乏症的市场潜力约为11,000名患者，发病率为1:200,000[42] - ABCC6缺乏症的市场潜力约为67,000名患者，发病率为1:25,000至1:50,000[42] 其他新策略 - 公司拥有INZ-701的全球独占开发和商业权利[44]