业绩总结 - 公司在2020年7月的首次公开募股中筹集了1.288亿美元的总收入[5] - 截至2020年9月30日，公司现金储备为1.717亿美元[74] 用户数据 - 全球ENPP1缺乏症的患者人数在11,000到12,000之间[10] - 参与调查的1,367名医生中，506名确认有ENPP1缺乏症患者[70] - ABCC6缺乏症的年发病率在美国约为1,800例[23] 新产品和新技术研发 - INZ-701是公司针对ENPP1缺乏症的主要候选药物，已获得美国和欧盟的孤儿药资格[5] - 公司计划在2020年下半年提交IND和CTA申请以启动临床开发[11] - INZ-701的酶促特性表现出高催化效率[22] - INZ-701在动物研究中显示出良好的安全性和可接受的治疗指数[76] 临床试验与未来展望 - 公司预计在近期内进行临床开发，并有明确的临床数据生成路径[5] - ENPP1缺乏症的临床试验样本量为9人，试验持续时间为7周[59] - ABCC6缺乏症的临床试验计划于2021年上半年启动[75] - 公司计划在2021年上半年启动ENPP1缺乏症的前瞻性自然历史研究[75] 治疗效果 - ENPP1-Fc治疗使asj小鼠的早期死亡率降低至0%，生存率达到100%[25] - ENPP1-Fc治疗显著减少了aorta钙含量，减少幅度达到80%至95%[24] - INZ-701在asj小鼠中显著降低了肾脏钙含量，治疗组与对照组相比，钙含量差异显著(P<0.0001)[41] - INZ-701在asj小鼠中恢复了骨骼生长，平均骨小梁数量从1.407增加至2.601[44] - INZ-701在asj小鼠中显著降低了心脏和主动脉的钙化程度，治疗组与对照组相比，钙化程度显著降低(P<0.0001)[40] - INZ-701治疗在正常小鼠中有效预防了内膜增生，内膜面积显著降低(P<0.001)[52] - INZ-701在Abcc6 -/-小鼠中显著降低了组织钙化，治疗剂量为2mg/kg和10mg/kg[50] 负面信息 - ENPP1缺乏症患者在出生后12个月内的死亡率超过40%[55] - ENPP1缺乏症的中位生存期估计为14.9年[55] 知识产权 - 公司拥有INZ-701的全球独占开发和商业权利，知识产权保护至2036年[5]