业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为7050万美元[18] - 公司于2022年7月与Alcon达成交易，初始收益为6500万美元，销售里程碑最高可达3.25亿美元[18] - 公司在2022年11月宣布进行最高3100万美元的私募融资，全部资金于2022年12月到账[18] 临床试验与产品研发 - KPI-012针对持续性角膜上皮缺损（PCED）的临床试验已于2023年1月启动，预计市场机会超过10亿美元[18] - KPI-012在8名接受治疗的患者中显示出显著改善，6名患者完全愈合[39] - KPI-012的FDA孤儿药资格已于2022年12月获得批准[29] - 预计2024年1季度将公布CHASE Phase 2b试验的初步数据[18] - KPI-012的开发旨在提供快速且持续的伤口愈合，解决现有治疗方案仅能满足约三分之一PCED患者的需求[33] - KPI-012的市场潜力超过10亿美元，针对约1800名角膜专家的销售队伍[58] - KPI-012的治疗机制可以针对所有病因，具有快速和持续的愈合潜力[59] - KPI-012如获FDA批准，将享有12年的市场独占期，期间无法推出生物类似药[113] - 公司已在2022年4季度提交KPI-012的IND申请并获得接受[111] 市场机会与患者数据 - KPI-012的美国患者估计为10万人，欧盟和日本合计为23.8万人[34] - PCED在美国的估计发病率约为100,000例，欧盟和日本合计约238,000例[1] - 约70%的角膜干细胞缺乏症患者为部分缺乏，适合接受无细胞治疗，目标患者总数约为70,000人[102] - 目前没有FDA批准的广泛PCED适应症的处方治疗[43] 临床试验结果 - KPI-012在1-8周的临床试验中，8名PCED患者中有6名完全愈合，愈合时间为1至4周[80] - 在治疗的第3周，报告疼痛的患者中100%表示疼痛评分为0[71] - 8名患者中有6名在1周内完全愈合，所有愈合患者在随访结束时仍保持愈合状态[66] - PCED患者的平均病灶大小为5.1 x 3.5 mm，平均病程为58天，治疗后的平均愈合时间为12天[68] 其他信息 - 公司在2021年11月收购了Combangio，获得了间充质干细胞分泌物（MSC-S）平台[18] - KPI-014为稀有遗传性视网膜疾病的临床前MSC-S项目[106] - KPI-012的制造过程经过FDA的预IND会议反馈，支持当前评估产品效力和稳定性的方法[91] - 预计2024年第一季度将公布2b期临床试验的顶线结果[85]