业绩总结 - 截至2022年1月31日，公司现金为1.95亿美元，预计资金可持续到2024年初[5] - 遗传性血管水肿（HAE）市场在2019年的年收入约为20亿美元，预计到2026年将达到40亿美元[21] - Sebetralstat在美国市场的占有率约为40%，在欧洲市场约为90%[23] 用户数据 - 预计全球每年可治疗的HAE发作约为10万次（美国）和15万次（欧洲）[23] - 目前全球有30%-60%的HAE患者未被诊断[25] - 93%的患者愿意切换到KalVista的口服药物进行预防和按需治疗[24] - 88%的患者愿意接受每日两次的给药方案[42] 新产品和新技术研发 - Sebetralstat在12小时内显著减少救援药物的使用，p=0.001，安慰剂组为30.2%，Sebetralstat组为15.1%[32] - Sebetralstat的治疗效果显著，症状缓解的中位时间为1.6小时，而安慰剂组为9小时，p<0.0001[35] - Sebetralstat的Phase 3 KONFIDENT试验正在进行中，预计将在2023年下半年获得数据，2024年上半年提交新药申请（NDA）[39] - KVD824的目标是实现与注射治疗相似的口服疗效[42] - KVD824在900mg剂量下的药物暴露水平显著高于Orladeyo[47] - KVD824的900mg剂量在不影响药物暴露特征的情况下增加了药物暴露[46] - KVD824的Phase 2 KOMPLETE试验正在招募48名患者，评估300mg、600mg和900mg的两次每日给药方案[48] - KOMPLETE试验的主要终点是研究者确认的HAE发作率，预计能够检测到70%的发作频率降低[48] - KVD824的安全性和耐受性在所有剂量下均表现良好，持续14天[46] - KalVista正在推进首个口服FXIIa抑制剂的开发，预计2023年申请IND[59] 未来展望 - KalVista的资金支持将持续到2024年初[61] - KalVista是唯一一家开发全谱系HAE疾病管理口服治疗的公司[61] 负面信息 - Sebetralstat的Phase 2临床试验结果显示，治疗效果显著，且安全性良好，无严重不良事件报告[30]