业绩总结 - 截至2022年第四季度，公司现金、现金等价物和投资总额为3.838亿美元，足以支持多个临床和商业里程碑的推进[14] - 在6个月的治疗期内，B-VEC治疗组的完全愈合率为49.7%，而安慰剂组仅为7.1%[57] - 在基线面积小于20 cm²的伤口中，B-VEC组的完全愈合率为60.9%（14/23），而安慰剂组为22.7%（5/22）[47] 用户数据 - 全球可报销市场中，DEB患者约有9,000名，已确诊患者超过2,500名[40] - 严重的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）在美国的患者超过60,000人，全球超过250,000人[127] - 囊性纤维化的全球发病率约为每2500名活产婴儿中有1名，全球约有80,000名患者[99] 新产品和新技术研发 - B-VEC（COL7A1）针对营养不良性表皮松解症（DEB）的生物制剂申请已被FDA接受并正在审查中[21] - 公司专注于开发可重复给药的基因疗法，利用其专有的HSV-1载体技术[13] - KB407在非人灵长类动物的研究中，外源性CFTR转录水平达到或超过内源性CFTR的水平[92] 市场扩张和未来展望 - 公司计划扩展到更大适应症、新的组织类型和替代给药途径[13] - 2023年下半年，B-VEC用于治疗营养性表皮松解症将在日本启动临床研究[167] - 2023年下半年，KB301用于治疗外侧眼角皱纹将启动第二阶段临床研究[167] 负面信息 - 总共招募了31名患者，报告了45个不良事件，其中58.1%的患者经历了至少1个不良事件[78] - 在研究中，3名患者经历了5个严重不良事件，分别为蜂窝组织炎、贫血（两次事件）、腹泻和阳性血培养[78] 其他新策略和有价值的信息 - DEB缺乏FDA批准的治疗方案，现有治疗方法耗时且费用高达每年20万至40万美元[40] - DEB的全球市场机会超过5亿美元[40] - KB408作为一种可重复使用的非侵入性吸入基因疗法，正在开发中以实现肺部局部AAT表达[109]