现金储备 - 公司截至2021年12月31日的现金储备为5.025亿美元，足以支持多个临床和商业里程碑的推进[9] 临床研究结果 - GEM-3研究中，共有31名患者参与，所有患者均为意向治疗（ITT）人群[17] - 在6个月的主要终点中，B-VEC治疗组的完全愈合率为67.4%，而安慰剂组为21.6%，两者之间的绝对差异为45.8%（95% CI 23.6 – 68.0%），p < 0.005[23] - 在3个月的关键次要终点中，B-VEC组的完全愈合率为70.3%，安慰剂组为20.0%，绝对差异为50.3%（95% CI 28.7 – 72.0%），p < 0.005[23] - 31名患者中，有30名患者完成了12周的治疗，28名患者完成了26周的治疗[20] - 患者的平均年龄为17.2岁，年龄范围为1至44岁[22] - 参与研究的患者中，96.8%为隐性大疱性表皮松解症（RDEB）患者[22] - 在基线时，B-VEC组和安慰剂组的主要伤口面积均为15.6 cm²和14.4 cm²[22] - B-VEC的治疗设计为每周一次，直到伤口愈合，若伤口重新开放则恢复治疗[18] - B-VEC是一种基于HSV-1的局部可重复给药基因疗法，旨在恢复功能性COL7蛋白[16] - B-VEC治疗的伤口中，49.7%显示出持续愈合，而安慰剂组仅为7.1%[26] - 在B-VEC治疗的伤口中，66.7%（14/21）在3个月时愈合的伤口在6个月时仍然愈合，而安慰剂组为33.3%（2/6），p=0.02[26] - 在6个月时，B-VEC组的完全愈合率为60.9%（14/23），而安慰剂组为22.7%（5/22）[28] - B-VEC治疗组在8、10和12周的完全愈合率为47.7%（14.8），安慰剂组为16.5%（5.1），绝对差异为31.3%（10.6, 51.9）[26] - 在22、24和26周，B-VEC组的完全愈合率为43.2%（13.4），安慰剂组为6.5%（2.0），绝对差异为36.8%（19.8, 53.7）[26] - B-VEC治疗组的患者在视觉模拟评分（VAS）上显示出疼痛的减少，最小平方均值差异为-0.61至-0.88[29] 不良事件 - 研究中，B-VEC的总不良事件（AEs）为45例，18名患者（58.1%）经历了至少1例不良事件[32] - 研究中发生的严重不良事件（SAEs）为3例（9.7%），均未被认为与研究药物相关[31] 市场潜力 - Dystrophic EB患者群体约有9,000名患者，全球市场超过5亿美元[36] - B-VEC的定价将受到患者用药量的显著变异影响，预计患者成本将随着时间的推移而降低[36]