资金与合作 - 公司已筹集1.7亿美元资金，预计资金可支持到2023年底[3] - 与LianBio签署了价值2.18亿美元的中国/亚洲地区协议[3] - 公司目前现金及现金等价物为1.244亿美元，其中包括1800万美元的预付款和高达2亿美元的里程碑付款承诺[73] 临床试验与产品研发 - Omilancor（BT-11）在溃疡性结肠炎患者中显示出31.8%的临床缓解率[22] - Omilancor（BT-11）在生物制剂暴露患者中的临床缓解率为66.7%[24] - NX-13目前正在进行针对溃疡性结肠炎的1b期临床试验[3] - Omilancor（BT-11）在临床试验中表现出良好的耐受性，安全性良好[21] - 公司预计在2021年6月与美国FDA进行轻度至中度溃疡性结肠炎的阶段2结束会议[15] - 公司预计在2021年提交3份新药申请（IND），以支持当前临床和额外的临床前候选药物[73] - BT-11在500mg剂量组的临床缓解率为33.3%，而安慰剂组为0%[28] - 在接受生物制剂的患者中，BT-11的临床缓解率为66.67%[28] - BT-11在第2周的粪便钙保护素正常化率为33.3%，而托法替尼为40.6%[31] - BT-11在第12周的粪便钙保护素正常化率为29.0%[31] - BT-11在500mg和1000mg剂量组的粪便和组织浓度在2到12周之间保持稳定[29] - 在接受BT-11治疗的患者中，CD8+ T细胞的基线水平为12.5%[50] - 在BT-11治疗后，CD64+ CX3CR1+调节性巨噬细胞与低疾病活动评分相关联，p值为0.0378[48] - 在BT-11 1000mg组中，临床缓解率的改善为16.6%（P = 0.069）[41] - 在BT-11 500mg组中，粪便钙保护素正常化率为33.3%（<150 ug/g）[31] - 在临床试验中，BT-11的安全性与安慰剂组相似，报告的严重不良事件均与研究治疗无关[51] - Omilancor（BT-11）在中重度克罗恩病（CD）患者的随机化研究中，150名患者分为两组，分别为BT-11（1000 mg）和安慰剂，各75名，结果预计在2022年上半年公布[61] - NX-13在1a期试验中，最大耐受剂量（MTD）比预期的治疗剂量高出10倍，且无严重不良事件发生[65] - 在NX-13的1a期试验中，56%的受试者在单次口服剂量后，粪便钙保护素（FCP）降至检测限以下，且所有主要和次要安全性及耐受性终点均达成[65] - NX-13在正常健康志愿者中，1000 mg剂量组IL-10水平增加近50%，IL-6水平相较安慰剂组减少超过5倍[68] 市场前景与战略 - 公司目前在14种自身免疫疾病指征下开发17个项目[3] - 2019年美国市场生物药物销售额高达170亿美元，预计到2024年将继续增长[72] - Omilancor和NX-13被认为能够在生物药物之前捕获患者，填补市场空白[73] - 公司致力于开发新型口服、首创的自身免疫疾病治疗药物，具有强大的知识产权基础和广泛的临床数据支持[73] - NX-13的作用机制通过激活NLRX1通路，减少细胞内活性氧物质，抑制NF-kB激活，降低促炎细胞因子[64]