业绩总结 - Longboard Pharmaceuticals于2021年3月成功上市，股票代码为LBPH[5] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物及投资总额为1.067亿美元[39] - 2021年运营费用为1720万美元，其中研发费用为1980万美元，管理费用约为800万美元[39] 临床试验与研发进展 - LP352的临床试验预计在2022年上半年公布第一阶段数据，PACIFIC研究预计在2023年下半年完成[7] - LP352在scn1Lab-/-斑马鱼模型中显示出约85%的癫痫样事件减少[9] - LP352在癫痫发作持续时间上减少了85%[22] - LP352的临床试验和真实世界证据支持其在管理难治性癫痫障碍中的显著潜力[28] - PACIFIC研究旨在评估LP352的安全性和耐受性，预计在2023年下半年完成[24] - LP659作为一种中心作用的S1P受体调节剂，针对多种神经系统疾病，具有广泛的适用性[30] - LP659在MOG-EAE模型中显示出有利的疗效和安全性结果，减少了疾病的发生率和严重性[33] - LP143是一种强效的全CB2激动剂，显示出在预临床模型中对CB2的选择性是CB1的1000倍[37] 用户数据与市场潜力 - 目前，40-80%的患者在接受治疗后仍然每六个月有超过100次癫痫发作[10] - Lorcaserin在治疗难治性癫痫患者中，平均每月运动性癫痫发作频率减少了47.7%[18] - 在接受Lorcaserin治疗的患者中，有42%的人经历了超过50%的癫痫发作减少[18] - LP352的选择性可能限制与当前可用非选择性抗癫痫药物相关的副作用[20] - LP659的口服生物利用度高，且在脑与血浆中的比率高，表明其有潜力用于多种神经系统疾病[36] - LP143在中枢神经系统疾病中具有潜在的应用，能够恢复小胶质细胞的神经保护表型[38] 未来展望 - LP352的目标是成为最佳选择的5-HT2c超激动剂，已完成第一阶段的单次剂量和多次剂量试验[28] - LP659在0.3 mg/kg和1.0 mg/kg剂量下，显示出淋巴细胞数量的显著减少，且具有快速的起效和退效特性[34] - 在MOG-EAE模型中，LP659的剂量依赖性降低了疾病进展，临床评分从0到5，显示出0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和1.0 mg/kg剂量组的有效性[34]