财务数据和关键指标变化 - 2023年公司营收为1750万美元，2022年为1590万美元，增长160万美元，主要因净回扣和管理式医疗调整的有利增长，但被销量下降的影响所抵消 [49] - 2023年和2022年的营收成本大致相同，均为290万美元，与推广协议有关 [49] - 2023年公司净亏损7850万美元，2022年净亏损4100万美元 [60] - 2023年底公司手头现金为8370万美元，2024年1月第一周通过向单一投资者私募股权和从医疗保健特许权获得第三笔预付款，又增加了1亿美元 [60] - 2023年公司研发费用为4320万美元，2022年为1940万美元，增加2380万美元，增幅122%，主要因支付给Pharmosa的1000万美元前期许可费及相关支持费用，YUTREPIA项目费用增加，人员和咨询费用增加 [88] - 2023年公司一般及行政费用为4470万美元，2022年为3240万美元，增加1230万美元，增幅38%，主要因人员和咨询费用增加980万美元，商业费用增加140万美元 [2] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与山德士的推广协议相关业务，2023年营收增长，但销量较上一年有所下降 [49] - YUTREPIA项目费用从2022年的670万美元增至2023年的1300万美元，主要因预发布商业供应的制造增加和ASCENT研究的启动 [88] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国吸入性曲前列尼尔目前的年收入约为13亿美元，PH - ILD市场渗透率仍处于起步阶段，公司认为该市场有显著增长空间 [56] - PAH市场中，口服前列环素目前销售额约为16亿美元，吸入性曲前列尼尔近期销售额为13亿美元，YUTREPIA的市场机会可能接近30亿美元，且随着PH - ILD患者大多未得到治疗，市场机会将逐步增加 [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为YUTREPIA有潜力成为吸入性曲前列尼尔的最佳产品和首选前列环素，凭借其独特优势在PAH和PH - ILD市场创造价值 [56] - 在PAH市场，公司将展示其前列环素相对于其他产品的优势，针对使用前列环素的大型医疗中心和医生进行推广，争取更早使用YUTREPIA [91] - 在PH - ILD市场，公司将致力于教育医生了解该疾病的普遍性，促使他们诊断和治疗该疾病，与社区肺科医生合作，若医生不愿使用YUTREPIA，则引导患者转诊至PAH卓越中心 [91] - 公司推进L606项目，计划在2024年第四季度启动针对PH - ILD适应症的全球大型III期研究，有望通过单一安慰剂疗效研究获得PAH和PH - ILD两个适应症的批准 [15] - 公司开展ASCENT研究，预计到今年年底完成60名患者的招募，并在未来会议上分享部分数据 [33][38] - 竞争对手联合治疗公司试图通过多项法律诉讼阻止YUTREPIA的FDA批准和上市，但公司认为联合治疗公司面临法律挑战，且公司已做好应对准备 [47][57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为随着联邦巡回法院确认相关专利无效，FDA应能在3月31日泰瓦索治疗PH - ILD的监管 exclusivity到期后批准YUTREPIA，剩余步骤主要为程序性工作 [55] - 公司商业团队已就位，制造团队正在准备库存，研发团队持续开展研究，对YUTREPIA的潜在上市充满信心 [55] - 公司财务状况良好，财务纪律使公司能够应对诉讼挑战，并向投资者展示了创造价值的能力 [59] 其他重要信息 - 联合治疗公司针对327专利提起初步禁令请求，公司回应截止日期为4月5日，联合治疗公司的答复截止日期为4月19日，之后法院将决定是否举行听证会并作出裁决 [31] - 联合治疗公司对FDA提起诉讼，指控FDA允许公司修改YUTREPIA的新药申请以增加PH - ILD适应症有误，公司已介入该案件，相关初步禁令动议的简报将于3月18日完成，听证会将于3月29日举行 [86] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司为商业转型做准备时，PAH和PH - ILD的推出策略是否有差异，是否预计两个适应症的市场兴趣相同 - 公司首席商务官Scott Moomaw表示，在PAH市场，有许多药物可用，公司将展示YUTREPIA作为前列环素的优势，针对使用前列环素的大型医疗中心和医生进行推广；在PH - ILD市场，这是一个相对未开发的市场，公司将致力于教育医生了解该疾病的普遍性，促使他们诊断和治疗该疾病，与社区肺科医生合作，若医生不愿使用YUTREPIA，则引导患者转诊至PAH卓越中心 [91] 问题: 1月下旬PH - ILD批准的PDUFA日期过后，公司与监管机构是否有进一步互动，监管机构是否要求提供额外信息 - 公司首席医疗官Rajeev Saggar表示，FDA未批准是因为正在等待禁令解除，预计在3月31日临床 exclusivity到期后，公司将跳过暂定批准阶段，直接获得全面批准 [97] 问题: 最高法院拒绝公司请愿对整体法律程序意味着什么 - 公司首席医疗官Rajeev Saggar表示，最高法院的决定与793专利有关，该专利已被联邦巡回法院两次确认无效，因此最高法院的决定对整体法律程序没有影响 [96] 问题: 关于327专利的初步禁令动议的时间表，以及FDA对新药申请修改与适应症扩展的观点和先例 - 公司首席执行官Roger Jeffs表示，联合治疗公司已提交支持初步禁令请求的简报，公司的回应截止日期为4月5日，联合治疗公司的答复截止日期为4月19日，之后法院将决定是否举行听证会并作出裁决；FDA现有指南表明，在某些情况下可以向新药申请中添加新适应症，公司认为自身符合相关法规 [31] 问题: ASCENT试验研究的患者群体以及招募进展如何 - 公司首席医疗官Rajeev Saggar表示，ASCENT试验将新诊断为PH - ILD且未接受过任何治疗的患者纳入YUTREPIA治疗，目前招募率令人鼓舞，预计到今年年底完成60名患者的招募 [33][38] 问题: 法官Andrews解除禁令的具体流程和相关情况 - 公司首席执行官Roger Jeffs表示，法官Andrews已掌握解除禁令所需的所有信息，联邦巡回法院驳回重审请求的命令将于下周发布，届时法官将完全有权采取行动；现有禁令与327专利的初步禁令请求无关，两者之间没有相互依赖关系 [99] 问题: L606的监管途径和时间表 - 公司首席执行官Roger Jeffs表示，L606采用505(b)(2)途径，与FDA的C类讨论确认，单一安慰剂疗效研究将使L606获得PAH和PH - ILD两个适应症的批准；针对PH - ILD适应症的全球大型III期研究计划在2024年第四季度启动，从首例患者入组到FDA做出决定大约需要三年半到四年时间 [15][28]