公司概况 - 临床阶段生物技术公司，专注解决弗里德赖希共济失调（FA）及其他复杂罕见病未满足需求，有强大知识产权组合支撑平台技术[4][64] - 现金余额1.042亿美元（2023年6月30日），预计现金可维持到2024年第四季度[20][63] 核心产品CTI - 1601 - 重组融合蛋白，可直接解决frataxin缺乏问题，已获美国和欧盟孤儿药、美国罕见儿科疾病、美国快速通道和欧盟PRIME认定[9][60] 临床试验进展 - 两项FA双盲、安慰剂对照1期试验显示，CTI - 1601每日给药13天耐受性良好，所有评估组织中frataxin（FXN）水平呈剂量依赖性增加[10][61] - 正在进行的FA 2期安慰剂对照4周剂量探索研究，25mg队列数据显示CTI - 1601耐受性良好，皮肤和颊细胞中FXN水平较基线增加，试验推进至50mg队列，预计2024年上半年获得数据[19][62] - 开放标签扩展（OLE）试验，25mg每日给药，预计2024年第一季度启动，预计2024年第四季度获得中期数据[39][46][57] 知识产权情况 - CTI - 1601物质组成专利有效期至2040年，多项美国和外国申请待决，获批后在美国有12年市场独占期，在欧盟至少有10年市场独占期[14][22] 疾病特征 - FA是罕见进行性疾病，全球约2万名患者，美国约5000名，多数其余患者在欧盟，患者frataxin水平仅为正常的20 - 40%，无疗法可增加frataxin水平[125] 市场潜力 - CTI - 1601是潜在首个也是唯一的蛋白替代疗法，FA治疗市场潜力达73亿美元[58]