公司概况 - 临床阶段生物技术公司，专注弗里德赖希共济失调（FA）等复杂罕见病，核心候选药物为CTI - 1601[4][28] - 拥有强大机构投资者基础，截至2022年6月30日有5490万美元现金/投资，预计资金可支撑至2023年第三季度[5][29] 技术与专利 - 平台技术有强大知识产权组合支撑，CTI - 1601专利申请若获批，知识产权保护将延至2040年[5] - CTI - 1601获批后在美国有12年市场独占期，在欧盟至少有10年市场独占期[7] 疾病背景 - FA是罕见进行性疾病，全球约20000名患者，美国约5000名，超70%患者在14岁前发病，患者仅产生正常水平20 - 40%的frataxin，无获批疗法[8] 产品情况 - CTI - 1601旨在向线粒体递送frataxin，因非人类灵长类动物毒理学研究中出现死亡事件被FDA暂停临床试验[4][28] - 双盲、安慰剂对照的FA患者1期概念验证试验完成，数据显示每日给药CTI - 1601可使frataxin水平剂量依赖性增加，且在高达100mg剂量下给药13天总体耐受性良好[4][11][28] 未来计划 - 计划提交包含C类会议反馈的完整回复以解决临床搁置问题，提议开展FA患者2期四周剂量探索研究[4][27][28] 临床数据 - 1期多剂量递增试验中，28名单剂量递增试验患者里16名（59%）参与多剂量递增试验[15] - 每日皮下注射100mg CTI - 1601使颊细胞frataxin水平增加约2.5倍，皮肤中增加约3倍[19][20] 动物实验 - 心脏敲除小鼠模型中，CTI - 1601组中位生存期166天，高于载体组98天，超载体组平均生存期比例为87.5%，高于载体组33%[43] - 健康食蟹猴实验中，皮下注射CTI - 1601后，血细胞、外周组织和脑脊液中可持续检测到hFXN，FXN水平增加约4倍或更多[53]