公司概况 - 拥有新型蛋白替代疗法平台，用于治疗复杂罕见病[4][36] - 截至2020年9月30日，现金约1.02亿美元，预计资金可支撑到2022年上半年[4][36] - 股东包括Deerfield、Cowen等知名投资者[4][36] 疾病信息 - 弗里德赖希共济失调（FA）由基因缺陷导致，患者仅产生正常水平20 - 40%的frataxin[6] - 超70%患者在14岁前发病，预期寿命30 - 50岁，早期死亡多因心脏病，无获批疗法[6][7] - 美国约5000名患者，欧盟约20000名患者，澳大利亚和巴西也有受影响人群[7] 产品CTI - 1601 - 是重组融合蛋白，旨在将人frataxin递送至线粒体治疗FA[4][36] - 有孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定，获批后可能有优先审评券和12年市场独占权[4][36] 临床进展 - 安慰剂对照的1期临床试验正在进行，预计2021年上半年公布 topline 数据[4][36][11] - 未来计划开展开放标签扩展研究、儿科MAD研究和2/3期双盲安慰剂对照研究[13] 非临床数据 - 在多种非临床小鼠模型中，CTI - 1601可延长生存、预防共济失调步态、防止左心室扩张和维持功能[16] - 在健康食蟹猴中，皮下注射后生物可利用，能在血细胞和外周组织中维持hFXN水平，提示可穿透中枢神经系统[28] 知识产权 - 待决的CTI - 1601专利申请有效期至2040年，还有其他专利和申请保护关键生物标志物等[34] - 获批后在美国有12年市场独占权，在欧洲至少有10年市场独占权[34]