公司概况 - Larimar Therapeutics由Zafgen和Chondrial Therapeutics反向合并而成，股票代码“LRMR”，合并时进行8000万美元私募配售，公司拥有约1.16亿美元现金[3] - 公司临床阶段生物技术公司，拥有新型蛋白质替代疗法平台，主要候选药物CTI - 1601处于治疗Friedreich共济失调（FA）的1期临床开发阶段[4] 疾病背景 - FA是由基因缺陷导致frataxin（FXN）水平异常低的罕见进行性疾病，美国约5000名患者，欧盟约20000名患者，超70%患者在14岁前发病，目前无批准疗法[6] 产品优势 - CTI - 1601与frataxin类似，能将FXN递送至线粒体，多项非临床研究显示其可延长FA模型动物存活时间、预防神经表型和共济失调步态等[9] - 在FXN缺陷的KO小鼠中，CTI - 1601组中位存活时间为166天，而对照组为98天；超过对照组平均存活时间（107.5天）的比例，CTI - 1601组为87.5%，对照组为33%[10] 临床进展 - CTI - 1601的1期临床试验于2019年12月开始给药，单剂量递增（SAD）阶段约32 - 34名受试者，多剂量递增（MAD）阶段24 - 30名受试者，预计2021年上半年公布1期临床 topline结果[24] 政策支持 - FDA授予CTI - 1601孤儿药、快速通道、罕见儿科疾病等多项认定，EMA孤儿药产品委员会对其孤儿药认定申请发表积极意见[4][25] 知识产权 - TAT - FXN物质组成和使用方法专利保护至2024年和2025年，CTI - 1601相关临时专利可能将保护期延长至2040年，若获批CTI - 1601有望获得12年生物制品市场独占期和7年孤儿药市场独占期[26] 合作关系 - 公司与Friedreich共济失调研究联盟（FARA）建立了良好关系，FARA协助患者招募和教育，提供全球患者登记处信息[27] 财务状况 - 截至2020年6月30日，公司现金和投资约1.14亿美元，根据当前资金需求估计，现金预计可维持到2022年上半年[4][28]