业绩总结 - AAV5-RPGR基因治疗在低剂量和中剂量组的静态视野测试中，24名参与者的LS均值变化为2.41[9] - 在对照组中，13名参与者的MRS10°变化为0.45，治疗组与对照组的差异为1.96（95% CI: 0.59, 3.34）[9] - 在第26周，低剂量和中剂量组的参与者中，有6/23（26%）达到响应标准，而对照组为2/10（20%）[13] - 在第52周，低剂量和中剂量组的参与者中，有11/23（48%）达到响应标准[13] - 低剂量和中剂量组在12个月后，视网膜敏感性有统计学显著改善，低剂量组为0.76 dB，中剂量组为1.05 dB[118] - 参与者在治疗后12个月内有一名患者完全缓解症状，未再出现干燥症状[140] 用户数据 - 目前正在进行AAV5-RPGR的三期研究（NCT04671433）[20] - 公司在眼科领域的临床开发包括4个未公开的遗传性视网膜疾病（IRD）项目，涉及XLRP、CNGB3、CNGA3、RPE65和LCA4等靶点[23] - 在美国，现有超过170,000名癌症患者在放疗后2年以上仍存在放射性干燥症（RIX），其中85%的放疗患者经历唾液减少，40%有持续的2/3级RIX[125] 新产品和新技术研发 - 公司在2022年计划启动AAV-GAD（针对帕金森病）的临床研究，并提交IND申请[25] - 公司在2022年计划启动AAV-hAQP1（针对辐射引起的口干症）的多剂量随机二期试验[25] - AAV-GAD是唯一在随机、盲法多中心帕金森病试验中达到主要临床疗效终点的基因或细胞治疗[159] - AAV-UPF1在多种前临床模型中显示出改善ALS病理表型的潜力，包括减少运动神经元死亡和胶质增生[161] - 公司正在开发多种基因治疗产品，包括针对ALS的AAV-UPF1[162] 市场扩张和并购 - 公司与Janssen的战略合作中，Janssen负责100%的开发成本，并且MeiraGTx将获得20%的无层级特许权使用费[111] - 公司在爱尔兰的Shannon设施拥有150,000平方英尺的cGMP制造能力，能够支持临床和商业生产[29] - 公司在伦敦的设施拥有29,000平方英尺的cGMP制造能力，支持小规模生产[29] 负面信息 - 在剂量扩展阶段，1例严重不良事件为眼内压升高，经过治疗后恢复正常[7] - AAV-GAD的安全性良好，所有时间点均未出现与AAV-GAD相关的不良事件[151] 其他新策略和有价值的信息 - 公司研发的基因治疗定价模式为按药丸支付，而非仅支付一次基因治疗的交付费用[46] - 通过小分子诱导剂，能够精确调控转基因表达，响应不同的病毒载体剂量和小分子诱导剂剂量[50] - 公司在多个领域的基因调控平台上开发了超过5000的动态范围，能够精确控制基因治疗的活性[41]