业绩总结 - Botaretigene sparoparvovec在临床试验中表现出良好的安全性，未出现剂量限制事件，总共报告了3例严重不良事件(SAE)[7] - 在6个月的疗效评估中，接受治疗的患者中有22.7%（5/22）符合反应者标准，而对照组为0%（0/11）[12] - 在视觉功能方面，ETDRS视力敏锐度的名义p值为0.031，显示出显著改善[10] - 在静态视野测试中，中心10度区域的平均视网膜敏感性名义p值小于0.001，表明治疗效果显著[11] 临床研究与未来展望 - Botaretigene sparoparvovec的Phase 3 Lumeos研究正在招募中，预计2024年向FDA提交生物制剂许可申请（BLA）[14] - 公司目前有6个正在进行的临床项目，涵盖遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病等领域[16] - AAV-hAQP1目前正在进行两项1期临床试验，目标招募27名受试者[127] - 预计最后一名受试者将在2022年6月前接受治疗[127] 产品与技术研发 - 公司开发的基因调控系统具有超过5000倍的动态范围，能够精确控制基因治疗的活性[34] - 通过口服小分子诱导剂，能够实现对转基因表达的精确控制，适用于多种基因治疗[43] - 公司开发的治疗性抗体包括Anti-PCSK9、Anti-VEGFR2、Anti-Amyloid、Anti-IL-17、Anti-PD1和Anti-HER2等[58] - AAV-GAD在帕金森病患者中显示出显著的安全性和耐受性，未出现与AAV-GAD相关的不良事件[146] 市场扩张与合作 - MeiraGTx将获得20%的全球特许权使用费及与表现相关的里程碑付款[14] - MeiraGTx与强生在遗传性视网膜病（IRD）领域的战略合作中，强生负责100%的开发成本[106] 制造能力与设施 - 公司拥有灵活且可扩展的cGMP制造设施，具备商业供应的质量和能力[16] - Shannon设施的cGMP制造面积为150,000平方英尺，伦敦设施为29,000平方英尺[23] - Shannon设施最多可容纳12个病毒载体套件，每个套件配备2个500L的生物反应器，生物反应器容量可达2000L或更大[23] - Shannon设施的全QC实验室支持全球放行，确保符合MHRA、EMA和FDA的监管要求[23] 负面信息 - 在12个月内，20%以上的患者报告了帕金森病恶化的副作用，发生率为10%[151]